Vutrisiran 18-месечни нови данни: Ефективно лечение на HATTR амилоидоза с полиневропатия!

Alnylam е водеща в индустрията компания за RNAi терапия. Наскоро компанията обяви 18-месечните положителни резултати от проучването HELIOS-A фаза 3 вутрисиран. Vutrisiran е RNAi терапия в процес на разработване, инжектирана подкожно на всеки 3 месеца за лечение на възрастни пациенти с наследствена транстиретинова амилоидоза полиневропатия (hATTR-PN). Преди това проучването достигна първичната крайна точка и всички вторични крайни точки в 9-месечната времева точка.

Последните резултати, публикувани този път, показват, че проучването е достигнало всички вторични крайни точки, измерени в 18-месечната времева точка: в сравнение с външните плацебо данни на RNAi лекарството Onpattro (patisiran) Phase 3 APOLLO, лечението с vutrisiran причинява увреждане на невропатия (mNIS +7), качеството на живот (QOL), скоростта на походка, хранителния статус и цялостното увреждане са статистически значително подобрени. По отношение на крайната вторична крайна точка, както се очакваше, групата на лечение с vutrisiran показа не по-ниска стойност в намаляването на серумните нива на TTR в сравнение с групата на лечение с Onpattro в проучването.

В допълнение, на 18 месеца пациентите, лекувани с vutrisiran, също показват подобрение в множество проучвателни крайни точки. В сравнение с плацебо, пациентите, лекувани с vutrisiran, показват подобрение в крайната точка на сърдечния биомаркер NT-proBNP (мярка за сърдечно налягане). Освен това, в сравнение с плацебо, пациентите, лекувани с vutrisiran, също се подобряват в определени ехокардиографски параметри. И накрая, в планирана група от 48 пациенти, лечението с vutrisiran е свързано с подобрение в усвояването на технеций (технеций) в сърцето на повечето пациенти, предоставяйки потенциални доказателства за намален сърдечен амилоиден товар.

В това проучване, vutrisiran продължава да показва окуражаваща безопасност и поносимост. Alnylam планира да обяви пълните резултати за 18 месеца на медицинската конференция в началото на 2022 г.

siRNA: Заглушаване на специфични гени, намаляване на обхвата на експресия с 99%

Vutrisiran е подкожна RNAi терапия, която се разработва за лечение на ATTR амилоидоза, включително наследствена (hATTR) и див тип (wtATTR) амилоидоза. Vutrisiran може да се насочи и да заглуши специфична информационна РНК, като я блокира, преди да се произведат протеини от див тип и мутант транстиретин (TTR).

Vutrisiran се инжектира подкожно на всеки тримесечие (3 месеца), което може да помогне за намаляване на отлагането на TTR амилоид в тъканите, да насърчи отстраняването на TTR амилоид, депозиран в тъканите, и потенциално да възстанови функцията на тези тъкани. vutrisiran използва платформа за конюгирана доставка на Alnylam's Enhanced Stable Chemistry (ESC)-GalNAc, която има за цел да подобри ефикасността и високата метаболитна стабилност, позволявайки редки подкожни инжекции.

Понастоящем маркетинговото приложение на vutrisiran за лечение на възрастни пациенти с hATTR-PN се преразглежда от FDA на САЩ и EMA на Европейския съюз. В Съединените щати и Европейския съюз, vutrisiran е получил обозначение за лекарства сираци (ODD) за лечение на ATTR амилоидоза, а в Съединените щати също е награден с Fast Track Designation (FTD) за лечение на hATTR-PN при възрастни. Vutrisiran е подложен на приоритетен преглед от FDA на САЩ, а крайната дата на Закона за таксите за потребители на лекарства с рецепта (PDUFA) е 14 април 2022 г.