Boehringer Ingelheim Ofev (nintedanib) стартира глобално проучване фаза III в педиатрията!

Boehringer Ingelheim наскоро обяви, че глобалното клинично проучване на фаза III InPedILD (NCT04093024), оценяващо Ofev (nintedanib) за лечение на педиатрични пациенти с интерстициална белодробна болест (IDL), включва първия пациент.

InPedILD е рандомизирано, двойно-сляпо, контролирано от плацебо, многоцентрово международно проучване фаза III, което ще набира пациенти на приблизително 70 места за клинични изпитвания в 24 страни по света. В проучването ще бъдат включени деца и юноши (6-17 години) с клинично значима фиброза с ILD. Експозицията на дозата и безопасността на Ofev ще бъдат оценени. Ofev ще се прилага перорално в продължение на 24 седмици въз основа на рутинни грижи и след това ще се приема различна продължителност. Ofev провежда открито лечение. Първичните крайни точки са плазмената концентрация на Ofev' на седмици 2 и 26 и броят на пациентите, които са преживели TEAE (нежелани събития поради лечението) на седмица 24.

Струва си да се спомене, че InPedILD е първото клинично изпитване на ILD при деца и юноши на' Проучването се основава на проучване на Ofev' Фаза III INBUILD и наблюдението на възрастни пациенти с прогресиращ фенотип на фиброзен ILD (PF-ILD). Въз основа на одобрението той има за цел да отговори на важните неудовлетворени нужди на най-уязвимите популация от педиатрични пациенти, засегнати от ILD.

Child ILD (chILD) включва повече от 200 редки респираторни заболявания, които засягат бебета, деца и юноши, което ги затруднява да дишат. В някои случаи фиброзата може да се развие в белези и увреждане на белите дробове. Това може да окаже голямо влияние върху ежедневието на засегнатите хора и техните семейства, включително висока заболеваемост и смъртност. Понастоящем няма одобрено лечение за дете.

Д-р Робин Дертинг, координиращ изследовател на проучването InPedILD и директор на Института за респираторни изследвания към детската болница в Колорадо, каза: „Някои деца с ИББ могат да развият тежка фиброза и тя ще напредне по-нататък. Въпреки че белодробната фиброза при деца Основните причини могат да са различни, но ние сме щастливи да определим дали механизмът за лечение на фиброза на Ofev&# 39 може да подобри белодробната фиброза на' както при възрастните.

Ofev е многоцелеви инхибитор на тирозин киназа, който може да инхибира ключовите пътища, участващи в белодробната фиброза при интерстициална белодробна болест (ILD). Досега Ofev е одобрен за 3 показания: (1) за лечение на идиопатична белодробна фиброза (IPF); (2) за лечение на свързана със системна склероза интерстициална белодробна болест (SSc-ILD); (3)) Използва се за лечение на други хронични фиброзни интерстициални белодробни заболявания (PF-ILD) с прогресиращ фенотип освен IPF.

Ofev е единственото лекарство, което може да забави спада в белодробната функция при пациенти със SSc-ILD и е единственото лекарство, одобрено за лечение на PF-ILD. В Китай Офев е одобрен за лечение на IPF и SSc-ILD, а заявлението за лечение на PF-ILD е прието от Държавната администрация по храните и лекарствата в края на миналата година.

Д-р Томас Леонард, изпълнителен директор по клинично развитие и медицински въпроси на Boehringer Ingelheim Professional Nursing IPF / ILD, каза:" Ние сме окуражени от констатациите, свързани с спада на белодробната функция на Ofev&# 39 при пациенти с прогресираща хронична влакнеста ILD (PF-ILD). Новите резултати помагат да се подкрепят нарастващите научни доказателства за употребата на Ofev."

ILD (Източник на изображението: pulmonaryfibrosisnews.com)

През юли тази година Офев беше одобрен от Европейския съюз за лечение на PF-ILD. Одобрението се основава на резултатите от проучване фаза III INBUILD, което е първото клинично проучване, постигнало първичната крайна точка в популация пациенти с ILD. Изследването е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, паралелно групово проучване, проведено в 153 клинични центъра в 15 държави и оценяващо ефикасността на Ofev (150 mg, два пъти дневно) в продължение на 52 седмици при пациенти с PF-ILD , Безопасност и толерантност. В проучването са оценени общо 663 пациенти, от които 412 (62,1%) показват промени, подобни на интерстициална пневмония (UIP) при компютърна томография с висока разделителна способност (HRCT). Пациентите са рандомизирани според фиброзния модел, открит от HRCT, и белодробната функция се оценява чрез годишната скорост на намаляване на принудителния жизнено капацитет (FVC).

Резултатите показват, че след 52 седмици лечение FVC на пациентите в групата на плацебо намалява със 188 ml, а FVC на пациентите в групата на Ofev намалява с 81 ml. Това означава, че Ofev забавя спада на белодробната функция с 57% (107 ml / година) в сравнение с плацебо. В това проучване лечението на Ofev&# 39 за намаляване на спада на белодробната функция е последователно при всички пациенти, независимо от модела на фиброза при HRCT, и е в съответствие с резултатите от лечението на IPF и SSc-ILD на Ofev&# 39 пациенти. По-конкретно, при пациенти с UIP-подобна фиброза на HRCT, резултатите показват, че в сравнение с плацебо, лечението с Ofev намалява спада на белодробната функция с 61% (128,2 ml / година).

В това проучване Ofev се свързва с числено намаляване на риска от обостряне или смърт в сравнение с плацебо. Ползата от лечението също е придружена от намаляване на съобщените от пациентите резултати (като диспнея и кашлица). Безопасността, наблюдавана в това проучване, е в съответствие с клиничните изпитвания IPF и SSc-ILD. Най-честата нежелана реакция е диарията. Честотата на групата на лечение с Ofev и групата на плацебо е била съответно 66,9% и 23,9%.