Бристол-Майерс сърдечен миозин алостеричен инхибитор mavacamten влиза в преглед в САЩ!

Bristol-Myers Squibb (BMS) наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела нова заявка за лекарства (NDA) за mavacamten, нов, орален, алостеричен модулатор на сърдечен миозин за лечение Пациенти със симптоматична обструктивна хипертрофична кардиомиопатия ( oHCM), което е хронично сърдечно заболяване с висока честота. FDA определи целевата дата за Закона за таксите за потребители на лекарства, отпускани с рецепта (PDUFA), на 28 януари 2022 г.

mavacamten е първокласен, перорален, алостеричен инхибитор на миозин за лечение на заболявания, които по своята същност са причинени от прекомерно свиване на сърцето и нарушено диастолно пълнене. Смята се, че Mavacamten намалява контрактилитета на миокарда, като инхибира образуването на прекомерни кръстосани мостове на миозин-актин. Образуването на прекомерен мост на миозин-актин може да доведе до прекомерно свиване на миокарда, хипертрофия на лявата камера и намалено съответствие. В клинични и предклинични проучвания mavacamten продължава да показва биомаркери, които намаляват стреса на сърдечната стена, намаляват прекомерното свиване на миокарда и увеличават диастолното съответствие.

През юли 2020 г. FDA на САЩ предостави на mavacamten пробивно наименование на наркотици за oHCM. mavacamten първоначално е разработен за лечение на симптоматична обструктивна хипертрофична кардиомиопатия (oHCM). Въз основа на механизма на действие и доказателства за терапевтична активност, mavacamten също се изследва клинично за лечение на симптоматична необструктивна хипертрофична кардиомиопатия (HCM) и сърдечна недостатъчност със запазена фракция на изтласкване (HFpEF).

Подаването на mavacamten NDA се основава на резултатите от ключовото проучване Фаза 3 EXPLORER-HCM. Проучването е проведено при симптоматични пациенти с oHCM и е сравнено mavacamten с плацебо. Резултатите от теста показаха, че mavacamten показва силен терапевтичен ефект, с клинично значими подобрения в симптомите, функционалния статус и качеството на живот, както и способността му да облекчава запушването на изходния тракт на лявата камера. В проучването EXPLORER-HCM всички първични и вторични крайни точки достигнаха статистическа значимост.

Роланд Чен, доктор по медицина, старши вицепрезидент по сърдечно-съдовото развитие на Bristol-Myers Squibb каза:" HCM е най-често срещаното генетично сърдечно заболяване. Това е хронично, изтощително и прогресивно заболяване. Пациентите могат да получат задух и световъртеж. Симптоми на умора и умора, както и сериозни, променящи живота усложнения, включително сърдечна недостатъчност, аритмия, инсулт и внезапна сърдечна смърт. Днешното приемане от FDA на mavacamten NDA ни позволява да предоставим на пациентите с oHCM силно целенасочен подход. Лечението на HCM е една стъпка по-близо. Mavacamten е първокласен инхибитор на миозина, който може да разреши присъщите молекулярни дефекти на заболяването. Поели сме ангажимент да подпомагаме лечението на пациенти с HCM и се радваме да си сътрудничим с FDA."

mavacamten химическа структура

mavacamten (MYK-461) е разработен от MyoKardia. На 5 октомври 2020 г. Bristol-Myers Squibb обяви, че ще придобие MyoKardia за 13,1 милиарда щатски долара в брой и 60% премия. На 17 ноември 2020 г. Bristol-Myers Squibb обяви, че придобиването на MyoKardia е успешно завършено. Това придобиване е втората по големина сделка на Bristol-Myers Squibb' след придобиването на Celgene на стойност 74 млрд. Долара през 2019 г.

Заслужава да се отбележи, че на 11 август 2020 г. беше официално създаден LianBio, който беше инкубиран от инвестиционната компания Perceptive Advisors. Същия ден той обяви две важни сътрудничества. Единият беше да въведе продуктопровода на BridgeBio Pharma&# 39 в Китай, а другият Проектът е да въведе Mavecamten на MyoKardia'

Bristol-Myers Squibb имаше големи надежди за mavacamten. Когато придоби MyoKardia, компанията обяви, че mavacamten ще се превърне в новаторско лекарство за лечение на HCM. Индустрията също е много оптимистична по отношение на бизнес перспективите на mavacamten. През декември 2020 г. Evaluate Vantage, организация за проучване на фармацевтични пазари, пусна" Топ 10 нови лекарства с търговски потенциал през 2021 г.&;. В този списък mavacamten се класира на трето място. Оценете Vantage прогнозира, че глобалните продажби на mavacamten' през 2026 г. ще могат да достигнат 2 милиарда щатски долара.