инхибитор на C3, пегцетаколан получава приоритетен преглед от FDA

Apellis Pharma е лидер в разработването на насочени терапии С3 и се ангажира с разработването на пионер и най-добри в класа терапии чрез новаторски целеви C3 методи за лечение на широк спектър от лекарства, задвижвани от неконтролирано или прекомерно активиране на каскадни заболявания, включително тези в областта на хематологията, офеталмологията и нефрологията.

Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела нова наркотици заявление (NDA) за пегчетаколан (APL-2) и дава приоритет преглед за лечение на пароксизмална нощна хемоглобинурия (ПНХ). ) е потвърдено при клинични изпитвания за подобряване на потенциала на стандартите за грижи за ПНХ, се очаква да предефинира лечението на ПНХ.

FDA е определила закона за таксите за употребяващите рецепта (PDUFA) целева дата като май 14, 2021. FDA заяви, че в момента не планира да свиква съвещание на съвещателен комитет за обсъждане на NDA. Преди това FDA е издала pegcetacoplan fcetacoplan fcecoplan fd квалификация (FTD) за лечение на ПНХ. Понастоящем Европейската агенция по лекарствата преразглежда също заявлението за разрешение за пускане на пазара (MAA) на пегчетаоплан за лечение на ПНХ.

Федерико Гроси, главен медицински офицер на Апеллис, каза: "За повече от десетилетие единствената възможност за лечение на ПНХ е С5 инхибитори, но много пациенти все още изпитват персистираща хипомоглобинопатия, което често води до отслабваща умора и чести кръвопреливания. FDA даде на NDA приоритет преглед ни отведе една стъпка по-близо до осигуряване на пегчетаколан за пациенти в нужда. Това лекарство е насочена C3 терапия, която има потенциал да предефинира ПНХ лечение. Данните в NDA потвърждават широкия потенциал на насочването на C3. Продължаваме да напредваме в няколко регистрационни проучвания за сериозни заболявания с малко или никакви възможности за лечение."

NDA и MAA на пегчетакоплан се основават на резултатите от фаза до главата фаза 3 проучване PEGASUS (NCT03500549) (виж: Представяне на по-добри резултати от PEGASUS Фаза 3). Проучването достига първичната крайна точка, което показва, че пегчетаоплан е по-добър от Soliris (екулизумаб), PNH стандартът на лечение с PNH: нивата на хемоглобина са статистически значимо подобрени след 16 седмици, нормализацията на ключовите маркери за хемолиза е по-висока и FACIT- умората резултат клинично значимо подобрение. В това проучване пегчетаоплан е толкова безопасен, колкото Soliris. (Кликнете върху снимката: вижте по-голяма картина)

Заслужава да се отбележи, че пегчетаколан е първата изпитвана терапия, която показва по-високо ниво на хемоглобина от Soliris, а до 85% от пациентите, лекувани с пегчетаоплан, нямат кръвопреливане. Повечето от пациентите с ПНХ, които понастоящем са на лечение със Soliris, страдат от персистираща анемия. Резултатите от проучването PEGASUS показват, че пегчетаоплан има потенциал да се превърне в нов стандарт на лечение за пациенти с ПНХ.

Пегчетакоплан е разследващ и целенасочен C3 инхибитор, предназначен да регулира прекомерното активиране на комплемента, което е причина за появата и развитието на много сериозни заболявания. Пегцертаколан е синтетичен цикличен пептид, който се свързва с полимер полиетилен гликол и се свързва специално с C3 и C3b. Понастоящем се разработва пегцетаколан за лечение на различни заболявания, включително ПНХ, географска атрофия (GA) и C3 гломерулопатия. В Съединените щати FDA е предоставил квалификацията на бързите коловози на пегчетаоплан за лечение на ПНХ и GA.

Салирис е наркотик, продаван от Алексион. Това е пионер инхибитор на комплемента, който действа като инхибира C5 протеина в крайната част на каскадата на комплемента. Каскадата на комплемента е част от имунната система, а неконтролираното активиране играе важна роля в редица сериозни редки заболявания и супер редки заболявания. Soliris е одобрен за първи път за маркетинг през 2007 г. и е одобрен за различни супер редки заболявания преди: ПНХ, атипичен хемолитичен уремичен синдром (аХУС), анти-AchR-позитивен системна миастения гравис (gMG), анти-аквапори-4 (AQP4) Антитяло-положителен невромиелит оптика разстройство (NMOSD).

Soliris е един от най-продаваните в света сиропитали домове, с продажби до 3.563 милиарда долара през 2018. В момента, Алексион също разработва подобрена версия на Soliris, Ultramiris, която беше одобрена от FDA за PNH показания през декември 2018. През октомври 2019 г. Ultomiris е одобрен от FDA за ново показание: лечение на деца и възрастни пациенти с аХУС. Ultomiris е първият и единствен инхибитор на C5 complement, който се прилага на всеки 8 седмици. В клиничното проучване фаза III за лечение на ПНХ Ултомири се прилага на всеки 2 месеца (8 седмици) със Soliris на всеки 2 Седмичното инфузия, постига не по-малко от 11 крайни точки.