HMPL-523 на Chi-Med е включен в категорията на терапията с пробив

Chi-Med фармацевтични продукти (HUTCHMED) наскоро обяви, че Центърът за оценка на наркотици (CDE) на Националната администрация по медицински продукти (NMPA) е включил HMPL-523 като пробив терапия лекарство за лечение на хронични патогени, които са получили най-малко една предварителна терапия. Възрастни пациенти с имунна тромбоцитопения (ItP). HMPL-523 е роман перорален далак тирозин киназа (Syk) инхибитор. ITP е автоимунно нарушение на кървенето, което причинява тежко кървене и има значително и многостранно въздействие върху здравето и качеството на живот на пациентите.

Лекарствата за пробивна терапия на Държавната администрация по храните и лекарствата включват иновативни лекарства, които се използват за профилактика и лечение на сериозни животозастрашаващи заболявания и нямат ефективни методи за профилактика и лечение или имат очевидни клинични предимства в сравнение със съществуващите методи на лечение. За сортове, които са включени в лекарства за пробивна терапия, заявленията за условно одобрение и заявленията за приоритетен преглед и одобрение могат да се подават при подаване на нови приложения за маркетинг на наркотици.

Включването на HMPL-523 като пробивна терапия се основава на подкрепата на фаза 1b данни от проучването. Съответните данни са представени като устно представяне на 63-тото Годишно събрание на Американското дружество по хематология (ASH) през декември 2021 г.: Към датата на съкращаване на данните от 30 септември 2021 г. общо 34 пациенти са рандомизирани на HMPL-523 В групата на лечение са назначени 11 пациенти в групата на плацебо. От тях 11 (68,8%) от 16-те пациенти, рандомизирани да получат препоръчителната доза от 300 mg веднъж дневно HMPL-523 в клинично изпитване фаза 2 (RP2D), се повлияват по време на двойнослепия период на първите 8 седмици от проучването. За разлика от това, само 1 (9,1%) от 11 пациенти рандомизирани да получат плацебо се повлияват. В последващ 16-седмичен отворен период друг пациент първоначално рандомизиран да получи RP2D HMPL-523 се повлиява.

Четирима пациенти, на които случайно е възложено да получават плацебо, са преминали, за да получат RP2D HMPL-523 след първия 8-седмичен двойносляп период и всичките 4 пациенти са се повлияли. През 2-те фази на проучването 16 от 20 пациенти (80%) [Отговорът е определен като най-малко един брой тромбоцити ≥50 × 10E9/L. Трайният отговор е определен като брой тромбоцити ≥50 × 10E9/L при най-малко 4 от последните 6 посещения. 】

ITP е автоимунно заболяване, характеризиращо се с имунно унищожаване на тромбоцитите и намалено производство на тромбоцити. Пациентите могат да представят с кожни петехии, пурпура, и стомашно-чревно и/или уретрално лигавицата кървене. ItP също е свързана с умора (докладвани при до 39% от възрастните с ItP) и нарушено качество на живот (включително аспекти на емоционално, функционално, и репродуктивно здраве, както и работа или социален живот). Честотата на първичния ИТП при възрастни се оценява на 3,3 на 100 000 възрастни годишно, а разпространението е 9,5 на 100 000 възрастни.

HMPL-523 е роман, силно селективна, мощен малка молекула инхибитор, перорално прилага, насочване далак тирозин киназа (Syk). Като ключов протеин в пътя на b клетъчна сигнализация, Syk е зряла терапевтична цел за различни подтипове на B клетъчни лимфоми и автоимунни заболявания. Chi-Med в момента притежава всички права върху HMPL-523 в световен мащаб.

Тъй като разрушаването на тромбоцитите на ITP е свързано със Syk-регулирана фагоцитоза на тромбоцитите, свързани с Fcγ рецепторите, Инхибиторите на Syk могат да бъдат обещаваща ITP терапия.