FDA одобрява предлагането на пазара на иновативна нарколепсийна терапия

Jazz Pharmaceuticals обяви днес, че на 21 юли 2020 г. Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е одобрила перорален разтвор Xywav (калций, магнезий, калий и натриев оксибат) за лечение на нарколепсия 7 години и по-възрастни Пациентът' s катаплексия или прекомерна сънливост през деня (EDS). Xywav е продукт натриев оксибат. Неговият уникален катионен състав води до съдържание на натрий с 92% по-ниско от сегашната стандартна терапия с натриев оксибат за тези пациенти, намалявайки риска от прекомерен прием на натрий при пациенти.

Нарколепсията е хронично и рядко неврологично заболяване. Пациентът има симптоми на сънливост поради невъзможността да регулира нормално цикъла на съня и будността. Повечето нарколепсия се причинява от липсата на хипокретин (невропептид в мозъка, който поддържа динамичния баланс на съня и будността). Петте основни симптома на нарколепсията включват прекомерна сънливост през деня, внезапна поява на мускулна слабост (катаплексия), прекъснат сън през нощта, халюцинации на съня и парализа на съня. Всички хора с нарколепсия ще имат симптоми да не могат да останат будни и бдителни през деня.

Xywav, известен още като JZP-258, е нов тип оксибутиратно лекарство, съставено от уникални катиони. В сравнение с Xyrem (натриев оксибат), друг инхибитор на централната нервна система, използван от Jazz за лечение на нарколепсия, съдържанието на натрий е намалено с 92%, което подобрява дългосрочната безопасност на пациентите' медикаменти. В момента точният му механизъм на действие все още не е потвърден. Спекулира се, че терапевтичният ефект на JZP-258 върху нарколепсията се основава на регулирането на GABAB рецепторите по време на сън. В допълнение, JZP-258 също е във фаза 3 клинично проучване за лечение на идиопатична хиперсомния.

Одобрението на FDA за Xywav се основава на глобално двойно-сляпо, плацебо контролирано, рандомизирано многоцентрово клинично проучване фаза 3, което доказа ефикасността и безопасността на Xywav при лечението на катаплексия и EDS при пациенти с нарколепсия. В проучването са включени 201 пациенти. В сравнение с плацебо групата, Xywav показва силно статистически значима разлика в броя на катаплексичните епизоди на седмица и резултата на Скалата на сънливост на Epworth (p<>

GG "; Въз основа на ефикасността, показана в клиничния проект, одобрението на Xywav&# 39 е много важно за пациенти с катаплексия или EDS, свързани с нарколепсия, GG"; ръководителят на клиничното изпитване във фаза 3, Ричард, клиничен доцент в Медицинското училище на Университета на Южна Каролина д-р К. Боган каза:" Това може да помогне на пациентите по-добре да спазват препоръките за ежедневен прием на натрий. Прекомерният прием на натрий е свързан с повишено кръвно налягане, хипертония, инсулт и други сърдечно-съдови заболявания."