Многосистемна атрофия ново лекарство! FDA предостави първата бърза квалификация за verdiperstat, перорален миелопероксидазен инхибитор!

Biohaven е биофармацевтична компания, посветена на разработването на нови лекарства за неврологични заболявания. В средата на този месец стартира лекарството за мигрена на Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) на американския пазар. Това е първата и единствена одобрена от регулаторите доза за бързо действие на перорален антагонист на пептид (CGRP), свързана с калцитонин, рецептор за орално разпадане, използвана за остро лечение на мигрена при възрастни (със или без аура).

Наскоро компанията обяви, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е предоставила миелопероксидаза (MPO) инхибитор на verdiperstat за бърза квалификация (FTD) за лечение на множествена атрофия на системата (MSA).

MSA е рядко, бързо прогресиращо, фатално невродегенеративно заболяване, със средно време от началото до смъртта 6-10 години. MSA може да причини проблеми с движението, подобни на болестта на Паркинсон 0010010 # 39; (като брадикинезия, мускулна скованост, тремор и лош баланс) и неволни функционални проблеми, включително контрол на кръвното налягане, функция на пикочния мехур и храносмилане. В момента няма лечение за MSA, налична е само симптоматична терапия.

FTD има за цел да ускори разработването и бързия преглед на лекарствата за сериозни заболявания за справяне със сериозни незадоволени медицински нужди в ключови области. Получаването на бързи квалификации за експериментални лекарства означава, че фармацевтичните компании могат да взаимодействат с FDA по-често по време на усилвателя R 0010010 ; D фаза. След подаване на заявления за маркетинг, те отговарят на изискванията за ускорено одобрение и преглед на приоритета, ако отговарят на съответните стандарти. В допълнение, те също са допустими за текущ преглед.

Ирфан Куреши, вицепрезидент по неврология в Biohaven, заяви: 0010010 "Ние сме много доволни, че FDA предостави бърза квалификация на verdiperstat, подчертавайки високите неудовлетворени медицински нужди в популацията на пациентите с MSA. Ускорената квалификация може да помогне да се ускори развитието на verdiperstat като първата терапия, насочена към забавяне на развитието на това опустошително заболяване. 0010010 quot;

verdiperstat химическа структурна формула (Източник: medchemexpress.cn)

verdiperstat беше получен от AstraZeneca от Biohaven през септември 2018, а кодът за разработка на AstraZeneca е AZD 3241. verdiperstat е потенциално първокласен, орален, проникващ в мозъка, необратим инхибитор на миелопероксидазата (MPO). MPO е ключов двигател на патологичния оксидативен стрес и възпаление в мозъка. В Съединените щати и Европейския съюз verdiperstat получи статут на лекарство сираче за лечение на множествена атрофия на системата (MSA). В допълнение, verdiperstat има потенциал за лечение на други заболявания, свързани с оксидативен стрес, възпаление и невродегенерация.

Във фази I и II фаза проучвания повече от 250 здрави доброволци и пациенти са били лекувани с вердиперстат. При пациенти с MSA обикновено дозата до 900 mg два пъти дневно е поносима. Предварителните резултати от проучване на фаза IIа на пациенти с МСА показват, че след 12 седмици лечение, пациентите, получаващи плацебо, се влошават с 4. 6 точки в основния индекс на ефикасност (единна скала за MSA оценка) , докато получават verdiperstat 300 mg BID доза и 600 mg BID доза. От пациентите се наблюдава леко понижение от 3. 7 точки и 2. {{4 }} точки съответно. ПЕТ изобразяването на транслокационен протеин (TSPO) при пациенти с Паркинсон 0010010 # 39; болестта показва, че вердиперстат може да намали възпалението в мозъчните региони, свързани с болестта. В допълнение, verdiperstat също значително намалява MPO активността в човешката кръв, която е биомаркер за лекарството да се свърже с целта си.

Понастоящем Biohaven провежда M-STAR проучване във фаза III (NCT 03952806) за оценка на ефикасността на verdiperstat за MSA в приблизително 50 клинични центрове в САЩ и Европа. Компанията също така работи с Масачузетска болница за планиране на клинично изпитване за оценка на ефикасността на вердиперстат при лечение на амиотрофична латерална склероза (ALS).