NICE препоръчва Orladeyo за превантивно лечение на наследствен ангиоедем

Националният институт по здравеопазване и клинична оптимизация (NICE) наскоро издаде проект на ръководство, препоръчващо перорално лекарство Orladeyo (berotralstat) на BioCryst' за подходящи пациенти на възраст 12 и повече години с наследствен ангиоедем (HAE) за предотвратяване на рецидив. По-конкретно, NICE препоръчва Orladeyo да се използва за превантивно лечение при пациенти с HAE, които имат поне два пъти месечно. Ако след 3 месеца употреба броят на пристъпите на месец не намалее с поне 50%, лечението с Orladeyo трябва да се преустанови.

Съгласно тази препоръка пациентите с HAE в Англия, Уелс и Северна Ирландия ще получават за първи път перорална терапия веднъж дневно, за да предотвратят повтарящи се пристъпи на HAE.

Смята се, че около един на всеки 50 000 до 100 000 души страда от HAE. Заболяването е много рядко генетично заболяване, при което пациентите изпитват непредсказуемо и повтарящо се подуване на устата, червата или дихателните пътища. От своя страна това може да причини затруднено дишане и силна болка, а също така може да причини подуване на множество части на тялото. Ако не се лекува, може да бъде фатално. Непредсказуемостта на началото на заболяването ще повлияе сериозно на качеството на живот на пациентите и техните семейства.

Orladeyo е първата и единствена перорална терапия, одобрена за превенция на HAE пристъпи при деца и възрастни над 12 години, като се приема по едно хапче дневно. Активната съставка на лекарството е berotralstat, който е нов, мощен и селективен инхибитор на човешкия плазмен каликреин, който действа чрез намаляване на активността на плазмения каликреин.

Orladeyo ще предостави на квалифицирани пациенти с HAE и клиницисти в Обединеното кралство с нова възможност за лечение при лечението на това заболяване през целия живот, като предоставя първото орално лечение веднъж дневно за постигане на контрол на симптомите и намаляване на тежестта на HAE.

Решението на NICE' беше взето, след като Orladeyo беше одобрено от Европейската комисия (ЕК) през април 2021 г. и одобрено от Британската агенция за лекарства и здравни продукти (MHRA) през май 2021 г. Шотландската медицинска федерация (SMC) е се очаква да вземе решение през първата половина на 2022 г. да използва Orladeyo при пациенти с HAE в Шотландия под ръководството на Британската национална здравна служба (NHS).

Решението на NICE' се основава на резултатите от основното изпитване Фаза 3 APeX-2. Проучването достига своята първична крайна точка: Orladeyo значително намалява епизодите на HAE в сравнение с плацебо на 24-та седмица от лечението. Този редукционен ефект продължава през 96-те седмици на проучването.

Според дългосрочните данни, публикувани на Конгреса на Европейското дружество по алергия и клинична имунология (EAACI) през 2021 г.: През 25-та-96-та седмица, в сравнение с групата на плацебо, средната месечна честота на пристъпите на групата на лечение с Orladeyo е намалена с средно 80% в сравнение с изходното ниво. В сравнение с част 1 (0-24 седмици) и част 2 (25-48 седмици) от изпитването, Orladeyo като цяло се понася добре по време на лечението в част 3 (49-96 седмици), с докладвани заболявания, свързани с лекарства Има по-малко инциденти .