Pacritinib ще бъде на пазара през 2021 г.: лечение на пациенти с миелофиброза с тежка тромбоцитопения!

CTI Биофармацевтиците наскоро обявиха, че е започнала подаването на ново лекарство (NDA) в Администрацията по храните и лекарствата (FDA) на САЩ, за да се ускори одобрението на pacritinib за лечение на тежка тромбоцитопения (брой тромбоцити<50×10) 9th="" power="" liter)="" of="" myelofibrosis="" (mf)="" patients.="" due="" to="" reduced="" survival="" rates="" and="" limited="" treatment="" options,="" these="" patients="" have="" important="" medical="" needs="" that="" have="" not="" been="">

Преди това, CTI обяви резултатите от последните преди NDA среща с FDA, който е постигнал споразумение за пакета с данни за NDA: тя ще се основава на завършените фаза 3 ПЕРСИСТ-1 и ПЕРСИСТ-2 и фаза 2 PAC203 доза Налични данни за тестване на обхвата. CTI очаква подаването на информация от НССР да бъде завършено през първото тримесечие на 2021 г. Очаква се продължаващото фаза 3 изпитване PACIFICA да бъде завършено като ангажимент след пускането на пазара.

При пациенти с миелофиброза тежката тромбоцитопения е причинена от заболявания или лекарствена токсичност, причинена от настоящите методи на лечение. В момента, няма одобрени лекарства, специално насочени към неудовлетворени медицински нужди на пациенти с миелофиброза с тежка тромбоцитопения. При многократни проучвания, pacritinib показва клинична полза за лечението на тези пациенти. През 2021 г. pacritinib има потенциал да се превърне в нова възможност за лечение при пациенти с първична и вторична миелофиброза.

Д-р Адам Р. Крейг, президент и главен изпълнителен директор на CTI Биофармацевтици, заяви: "Днес имаме удоволствието да обявим стартирането на подвижен процес на подаване на информация за NDA, който да се стреми към справяне с важното неудовлетворение в популацията пациенти с миелофиброза с тежка тромбоцитопения. Медицински нужди, тази популация включва както първа линия пациенти, които не са лекувани, както и пациенти, които преди това са получили JAK2 инхибитор лечение. Започнахме дейности в предпазарен план и планираме да стартираме търговска дейност през 2021 г."

Химичната структура на pacritinib (източник на картина: medchemexpress.cn)

Миелофиброза (MF) е вид рак на костния мозък, който може да доведе до образуването на фиброзна съединителна тъкан, което води до тежка анемия, слабост, умора, уголемяване на далака и черния дроб. Изчислено е, че повече от една трета от пациентите с тежка тромбоцитопения се лекуват за миелофиброза. Тежка тромбоцитопения означава, че броят на тромбоцитите е по-малък от 50 000 тромбоцити на микролитър, а общият период на преживяемост е само 15 месеца. Тромбоцитопения при пациенти с миелофиброза е свързана с присъщо заболяване, но също така е доказано, че е свързана с лечението с руксолитиниб, което може да доведе до намаляване на дозата и следователно може да намали клиничната полза. Преживяемостта на пациентите, които са прекратили лечението с руксолитиниб, е намаляла допълнително, като средната продължителност на периода на обща преживяемост е 7 месеца до 14 месеца. Възможностите за лечение на пациенти с миелофиброза с тежка тромбоцитопения са ограничени, което създава важна област на лечение с неудовлетворени медицински нужди.

Pacritinib е перорален киназибен инхибитор в процес на развитие, който е специфичен за JAK2, FLT3, IRAK1 и CSF1R. Ензимите от фамилията JAK са основните компоненти на сигналната трансдукция пътека, които са от съществено значение за растежа и развитието на нормални кръвни клетки, експресията на възпалителни цитокини и имунния отговор. Мутациите в тези кинази са показали, че са пряко свързани с появата на различни ракови заболявания, свързани с кръвта, включително миелопролиферативни тумори, левкемия и лимфоми. В допълнение към миелофиброза, поради своя инхибиторен ефект върху c-fms, IRAK1, JAK2 и FLT3, киназа профил на pacritinib показва, че има ефект върху остра миелоидна левкемия (AML), миелодиспластичен синдром (МДС), и хронична миеломоноцитна клетки. Левкемия (CMML) и хронична лимфоцитна левкемия (CLL) имат потенциални терапевтични ефекти.

През март 2008, pacritinib получава лекарства за редки заболявания (ODD) от FDA за лечение на първична миелофиброза (MF), пост-полицитетемия вера MF, и пост-етерични тромбоцитемия MF.

През август 2014 г. FDA предоставя бързо обозначение на железния път (FTD) за лечение на пациенти с умерен до високорисков миелофиброза, включително но не само: пациенти с свързана с болестта тромбоцитопения (нисък брой на тромбоцитите), получаване на други JAK2 Инхибитор на лечение: Пациенти, подложени на остра тромбоцитопения по време на лечението, пациенти, които са непоносими към други 2 терапии или лош симптом контрол (неоптимално лечение).