Проталикс/Кайсия с дългодействащ α-галактозидаза продукт пептигалозидаза алфа е прегледан от FDA на САЩ за приоритет!

Protalix BioTherapeutics е биофармацевтично дружество, което се занимава с разработването, производството и комерсиализацията на рекомбинантни терапевтични протеини, произведени от неговата патентована система ProCellEx® система за експресия на растителни клетки протеин. Наскоро компанията и нейният партньор Chiesi Global Rare Болести, дъщерно дружество на Chiesi Group, съвместно обявиха, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е приела заявлението за биологично лицензиране на продукти (БЛА) на пегунигалсидаза алфа (PRX-102) и е предоставено приоритетно преразглеждане. Лекарството е дългодействащ, рекомбинантен, пегилиран, кръстосани α-галактозидаза А за лечение на възрастни пациенти с болестта на Fabry. През януари 2018, FDA е предоставил пегинунигалоза алфа статус fast Track (FTD).

БЛА е представена чрез ускорен процес на одобрение на FDA, и FDA е определила закона за предписване на наркомани (PDUFA) целевата дата на действие като януари 27, 2021. FDA заяви, че понастоящем не планира да свиква съвещателен комитет за обсъждане на заявлението.

Настоящият доклад включва пълен набор от данни от предклинични, клинични и производствени, включително завършено фаза I/II клинично изпитване на пегнунигалоза алфа, свързани изследвания на разширението след фаза I/II клинично изпитване и фаза III проучване за конверсия на моста Междинни клинични данни, текуща оценка на проучванията на пегнунигалоза алфа с 1 mg/kg през седмица.

Болестта на Фабри е свързана с X наследствено заболяване, при което дефектният ген се намира на дългата ръка на Х хромозомата. Болестта се дължи на дефект в α-галактозидаза ген, което води до дефект в активността на α-Галактозидаза в лизозома, води до мазнини, наречена глобоботаосилцерамид (Gb3) Вещества продължават да се натрупват по стените на кръвоносните съдове в цялото тяло.

Болестта на Фабри е рядко заболяване, засягащо един човек на всеки 40 000-60 000. Пациентът има дефект в α-галактозидаза, който обикновено е отговорен за разграждането на Gb3. Ненормалното натрупване на Gb3 се увеличава с течение на времето. Следователно, Gb3 се натрупва главно в стените на кръвоносните съдове и кръвоносните съдове. Крайните последици от отлагането на Gb3 включват болка и периферно сетивно увреждане, за органна недостатъчност, особено бъбреците, но също така и на сърцето и мозъчно-съдовата система.

Пегингалоза алфа (PRX- 102) е химически модифицирана стабилна версия на рекомбинантен α-галактозидазен ензим, изразен в култура на растителни клетки. Протеиновите субединици са химически кръстосани с кратък PEG за ковалентно свързване, за да образуват молекули с уникални фармакокинетични параметри. В клинични проучвания циркулиращият полуживот на пегунигалсидаза алфа е около 80 часа. Развитието на пегинигалоза алфа има за цел да отговори на продължаващите неудовлетворени клинични нужди на популацията пациенти на Fabry.

Protalix се фокусира върху развитието и комерсиализацията на рекомбинантни терапевтични протеини чрез своята система за растителни клетки експресия ProCellEx®. Protalix е първата компания, която е одобрена от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA), за да произвежда протеин чрез система за окачване на растителни клетки. Уникалната експресионна система на Проталикс представлява нов начин за разработване на рекомбинантни протеини в промишлен мащаб.

Първият продукт на компанията taliglucerase alfa (Elelyso) беше одобрен от FDA на САЩ през май 2012 г. и впоследствие беше одобрен от регулаторни агенции в други страни като дългосрочна ензимна заместителна терапия (ERT). За лечение на възрастни и педиатрични пациенти с болест на Гоше тип 1. Проталикс е дал на Pfizer правата за глобално развитие и комерсиализация на taliglucerase алфа, и Проталикс запазва всички права в Бразилия.

Понастоящем проталиксовата тръбопроводна система включва патентовани версии на рекомбинантни терапевтични протеини за съществуващия фармацевтичен пазар, включително: (1) пегунигалидаза алфа, подобрена версия на рекомбинантна човешка α-галактозидаза, използвана за лечение на болестта на Фабри; (2) OPRX-106, протеин перорална противовъзпалителна терапия за лечение на болестта на Фабри; (3) алидораза алфа, лечение на кистозна фиброза; (4) PRX-115, рекомбинантен полиетилен две, изразено в растителни клетки Алкохолен ензим, третира подагра. Protalix и Chiesi си сътрудничат, за да развиват и комерсиализират пегунимичните животни алфа в САЩ и извън САЩ.