ЕС одобри третото показание за Epidyolex: лечение на епилепсия, свързана с туберкулозна склероза (TSC)!

Британската фармацевтична компания GW Pharma е световен лидер в изследванията и разработването на растителни канабиноидни терапевтични продукти и се ангажира с откриването, разработването и пускането на пазара на нови терапевтични лекарства от канабис. Наскоро компанията обяви, че Европейската комисия (ЕК) е одобрила заявление за промяна от клас II за перорални течни формулировки на Epidyolex (канабидиол, CBD) като адювантна терапия за пациенти на възраст ≥ 2 години. Лечението е интегрирано с туберкулозна склероза. Припадъци, свързани със синдром (TSC). Струва си да се спомене, че това е третото показание за Epidyolex&# 39 в Европа. Преди това лекарството е одобрено за употреба при пациенти на възраст ≥ 2 години за подпомагане на лечението на гърчове, свързани със синдрома на Lennox-Gastaut (LGS) и синдрома на Dravet (DS).

В Съединените щати лекарството (американско търговско наименование: Epidiolex) също е одобрено за три показания: за пациенти на възраст ≥ 1 година като адювантно лечение при гърчове, свързани с LGS, DS и TSC. В Съединените щати и Европейския съюз Epidyolex / Epidiolex е получил обозначение за лекарства сираци за лечение на DS, LGS и свързани с TSC гърчове. Всяко заболяване е рядък, сериозен и с детска проява лекарствено резистентен тип епилепсия.

През февруари тази година Jazz Pharma обяви придобиването на GW Pharma за 7,2 милиарда щатски долара и сделката беше одобрена единодушно от съветите на двете страни. Очаква се придобиването да приключи през второто тримесечие на 2021 г. и обединената компания ще стане лидер в областта на неврологията.

Epidyolex / Epidiolex е първото канабиноидно лекарство с растителен произход, одобрено от САЩ и Европа за лечение на епилепсия. Лекарството е перорален, течен препарат с екстракт от CBD с висока чистота. CBD е непсихологична съставка, получена от растението коноп и има разнообразни фармакологични ефекти върху нервната система. Голям брой проучвания показват, че CBD има очевидни антиепилептични и антиконвулсивни действия и има по-малко странични ефекти от съществуващите антиепилептични лекарства.

TSC е рядко и сериозно генетично заболяване, което се появява през детството. Епилепсията е най-честата неврологична характеристика на TSC. TSC може да причини епилепсия при до 85% от пациентите и до 60% от пациентите не реагират на стандартни антиепилептични лекарства и са резистентни на лекарства гърчове. Съществува значителна нужда от нови лечения за справяне с пристъпите, свързани с TSC. Данни от клинично проучване фаза III показват, че в сравнение с плацебо, Epidiolex значително намалява свързаните с TSC рефрактерни гърчове (включително фокални и генерализирани) и подобрява общото състояние на пациента. Epidyolex / Epidiolex ще осигури важна възможност за лечение на популацията от пациенти с TSC.

Одобрението на новата индикация се основава на резултатите от рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо контролирано клинично проучване фаза III. В проучването са включени 224 пациенти (на възраст 1-65 години), които са диагностицирани като устойчиви на лечение (рефрактерни). Тези пациенти са разпределени на случаен принцип да получават Epidiolex 25 mg / kg / ден (n=75), Epidiolex 50 mg / kg / ден (n=73), плацебо (n=76), лечение в продължение на 16 седмици (4-седмичен период на титруване, 12 -седмичен период на поддръжка). Първичната крайна точка е процентната промяна спрямо изходното ниво на честотата на свързаните с TSC фокални и генерализирани гърчове между Epidiolex и плацебо по време на лечението. Основните вторични крайни точки включват: делът на пациентите с намаляване с ≥50% на пристъпите, делът на пациентите с намаляване на общата честота на пристъпите (включително фокално усещане и гърчове) с ≥50% и общото впечатление от промените в цялостно състояние на субекта / болногледача (S / CGIC).

Резултатите показват, че проучването е достигнало основната крайна точка. В сравнение с плацебо групата, честотата на свързаните с TSC гърчове в групата на лечение с Epidiolex е значително намалена: Epidiolex 25 mg / kg / дневна група за лечение и 50 mg / kg / дневна група са съответно с 49% по-ниска от изходната. 48%, плацебо групата е намаляла с 27% (p=0,0009, p=0,00118).

Резултатите за всички ключови вторични крайни точки подкрепят въздействието върху първичната крайна точка. По-конкретно: (2) В сравнение с плацебо групата, по-висок дял от пациентите в групата на лечение с Epidiolex са имали 50% или по-голямо намаляване на пристъпите (36% в групата с 25 mg / kg / ден и 36% в групата с 50 mg / ден) kg / ден група) 40%, 22% в групата на плацебо, p=0,0692 и p=0,0245). (2) В сравнение с плацебо групата, 48% от пациентите в групата с две дози лечение с Epidiolex са имали по-голямо намаляване на общата честота на пристъпите (включително фокално усещане и гърчове), в сравнение с 27% в групата на плацебо (p=0,0013 и р=0,0018). (3) Според резултатите от цялостното впечатление на въпросник за пациенти / болногледачи (S / CGIC), пропорциите на групата Epidiolex 25 mg / kg / ден и Epidiolex 50 mg / kg / ден, отчитащи общо подобрение, са 69%, 62%, и комфорт, съответно Дозовата група е 39% (p=0,0074 и p=0,0580). (4) Допълнителен анализ показа, че в сравнение с пациентите на плацебо, пациентите, лекувани с Epidiolex, са имали по-голямо намаляване на фокалните пристъпи (делът на пациентите в групата на лечение с 25 mg / kg / ден, 50 mg / kg / ден на лечение) Съответно 52%, 50%, делът на плацебо групата е 32%, p=0,0076 и p=0,0116).

Профилът на безопасност, наблюдаван в това проучване, е в съответствие с резултатите от предишни проучвания и не са открити нови рискове за безопасността. Честотата на нежеланите събития (AE) е била 93% в групата с 25 mg / kg / ден, 100% в групата с 50 mg / kg / ден и 95% в групата на плацебо. И двете дози имат приемлива безопасност, като 25 mg / kg / ден нежелани събития са по-малко от 50 mg / kg / ден. Най-честите нежелани реакции са диария, намален апетит и летаргия.