Мощният инхибитор на фарнезил трансфераза типифарниб е одобрен от американския FDA Fast Track, с обща скорост на ремисия 70%

Kura Oncology е клинична фаза на биофармацевтичната компания, фокусирана върху развитието на прецизната медицина в онкологията. Наскоро компанията обяви, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е предоставила на своя водещ кандидат за лекарство типифарниб бърза квалификация (FTD) за лечение на рецидивиращ или рефрактерна ангиоимунобластичен Т-клетъчен лимфом при възрастни (AITL), фоликуларен Т-клетъчен лимфом (FTCL), периферен Т-клетъчен лимфом на лимфен възел (TFH). През декември 2019, FDA също предостави на типифарниб FTD за лечение на пациенти с плоскоклетъчен карцином на главата и шията (HNSCC), които са прогресирали след получаване на платина, съдържаща химиотерапия и пренасящи HRAS мутации.

Квалификацията за бърза проследяване (FTD) е предназначена да ускори разработването и бързия преглед на лекарствата за сериозни заболявания за справяне със сериозни незадоволени медицински нужди в ключови области. Получаването на бързи квалификации за експериментални лекарства означава, че фармацевтичните компании могат да взаимодействат с FDA по-често по време на усилвателя R 0010010 ; D фаза. След подаване на заявления за маркетинг, те отговарят на изискванията за ускорено одобрение и преглед на приоритета, ако отговарят на съответните стандарти. В допълнение, те също са допустими за текущ преглед.

tipifarnib е мощен, силно селективен инхибитор на фарнезил трансфераза, лицензиран от Janssen през декември 2014. Фарнезилирането е ключов процес на сигнализиране на клетките и е свързано с появата и развитието на рак. Понастоящем типифарниб е в клинично развитие за лечение на различни солидни тумори и хематологични показания. Преди това лекарството е проучено при повече от 5, 000 пациенти с рак и е доказало убедителна и дълготрайна антиракова активност в специфични подгрупи пациенти, включително плоскоклетъчни тумори, носещи мутант HRAS и лимфни възли, които не носят мутант HRAS, Костен мозък и солидни тумори.

формула на молекулярната структура на типифарниб (източник на изображение: Wikipedia)

През декември 2019, Kura отчете последните клинични данни на годишната среща на Американското дружество по хематология (ASH 2019), показвайки, че типифарниб има силна и дълготрайна активност като монотерапия за рецидивиращ или огнеупорен AITL. Данните показват, че при тежко предварително лекуваната популация от пациенти с медиана от 3 , получени преди това терапии, обективният процент на отговор (ORR) е приблизително 50%. В допълнение, при пациенти с мутации в имуноглобулиноподобни рецептори на килери (KIR, биомаркер, свързан с CXCL), беше установено, че типифарниб 0010010 # 39 е повишена антитуморна активност. ORR на тези пациенти е 70%, а пълният процент на отговор (CR) е 40%.

В края на октомври 2019, Kura обяви актуализираните данни от фаза II RUN-HN проучване на типифарниб при лечение на HRAS мутантно плоскоклетъчен карцином на главата и шията (HNSCC). Резултатите показват, че при пациенти с HRAS мутант HNSCC, които преди това са получавали множество терапии (медиана: 2, обхват: 0-6), но болестта прогресира, типифарниб показва силна и трайна антитуморна активност като монотерапия: Общият отговор процент (ORR) е 56%, а средната преживяемост без прогресия (PFS) е 6. 1 месеца. Понастоящем общата честота на отговор (ORR) на три терапии, одобрени за лечение на HNSCC-Keytruda, Opdivo и Erbitux, е в диапазона 13-16%, а PFS е около 2 месеца.

Бриджит Мартел, д.м.н., главен медицински лекар на Кура, каза: 0010010 "; Два месеца след като предостави квалификацията за бързо проследяване на лечението на HRAS мутант HNSCC, FDA предостави бърза квалификация за типифарниб за Т-клетки лимфом. Огромният потенциал на тези опустошителни заболявания, ние сега активно се подготвяме да започнем второто ръководено изпитване за управление на типифарниб при TFH фенотип напреднал лимфен възел (включително AITL). 0010010 quot;