Американската FDA одобрява Vertex за клинично изпитване на напълно диференцирана терапия с клетки, получени от стволови клетки!

Vertex Pharmaceuticals наскоро обяви, че американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила ново лекарствено клинично изпитване приложение (IND), което дава възможност на компанията да инициира клинични изпитвания на VX-880. VX-880 е стволови клетки, напълно диференцирана филе клетъчна терапия за лечение на диабет тип 1 (T1D).

Връх планира да започне фаза 1/2 едно рамо, отворено клинично изпитване през първата половина на 2021 г., като се използва VX-880 за лечение на пациенти с диабет тип 1 (T1D) с нарушена хипогликемия осведоменост и тежка хипогликемия. В това клинично изпитване ще се оценят безопасността и ефективността на различните дози VX- 880 и приблизително 17 пациенти.

Д-р Бастиано Сана, изпълнителен вицепрезидент и ръководител на клетъчната и генна терапия във Vertex, заяви: "Тъй като отбелязваме 100-годишнината от откриването на инсулин тази година, ние сме много доволни да въведем първокласната клетъчна терапия в клиниката, която има потенциала да се възползва от T1D. Пациентите имат значимо въздействие. Очакваме с нетърпение да стартира нашата клинична програма и тестване на нашия уникален метод за използване на напълно диференциран инсулин, получени от стволови клетки, за да произвежда островни клетки да замени разрушените клетки на островче при пациенти с диабет тип 1."

Диабет тип 1 (T1D) се причинява от автоимунно разрушаване на инсулинопроизводимите клетки на остров в панкреаса, което води до намалена секреция на инсулин и нарушен контрол на кръвната захар. Липсата на инсулин може да предизвика ненормално обработка на хранителни вещества от организма, което може да доведе до високи нива на кръвната захар. Високата кръвна захар може да доведе до диабетна кетоацидоза, което с течение на времето може да доведе до усложнения като бъбречно заболяване/недостатъчност, очно заболяване (включително загуба на зрение), болест на сърцето, инсулт, увреждане на нервите и дори смърт. Поради ограниченията и сложността на инсулиновата система за доставяне на инсулин е трудно за пациентите, Т1D, да постигнат и поддържат баланс в контрола на кръвната захар. Хипогликемията все още е ключов ограничаващ фактор в управлението на кръвната захар. Тежка хипогликемия може да доведе до загуба на съзнание, кома, гърчове, наранявания, и дори смъртни случаи. В допълнение към инсулиновата терапия, в момента има ограничени възможности за лечение на T1D.

VX-880 (преди известно като STx-02) е изследвана алогенна терапия с човешки стволови клетки, получена от човешки стволови клетки. Тя в момента е планира да оцени T1D пациенти с нарушена хипогликемия съзнание и тежка хипогликемия. VX-880 има потенциал да възстанови способността на организма да регулира нивата на кръвната захар чрез възстановяване на функцията на островчето (включително производството на инсулин).

Клиничните проучвания VX- 880 ще включват инфузия на напълно диференцирани функционални клетки на панкреаса и дългосрочна комбинирана имуносупресивна терапия за защита на панкреатичните островни клетки от имунно отхвърляне.