Американската FDA одобри Fintepla (фенфлурамин орален разтвор) за лечение на синдрома на Dravet!

Zogenix е фармацевтична компания, посветена на разработването на лекарства за лечение на редки заболявания. Наскоро компанията обяви, че Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Fintepla (fenfluramine) перорален разтвор CIV за лечение на епилепсия, свързана със синдрома на Dravet, за пациенти на възраст ≥ 2 години. Лекарството е одобрено чрез процес на приоритетен преглед. Преди това FDA беше дала квалификация за лекарства за сираци Fintepla (ODD) и пробивна квалификация за лекарства (BTD) за лечение на епилепсия, свързана със синдрома на Dravet.

Синдромът на Дравет е рядка детска епилепсия, характеризираща се с чести и тежки резистентни към лекарства припадъци, свързани хоспитализации и медицински спешни случаи, тежки нарушения в развитието и движението и внезапна неочаквана смърт (SUDEP) Повишен риск.

Fintepla е течен състав на нискодозиран фенфлурамин, който може да намали честотата на пристъпите чрез модулиране на активността на серотониновите рецептори и сигма-1 рецепторите (виж справка: Фенфлурамин намалява пристъпите, медиирани от NMDA рецептора чрез неговата смесена активност при серотонин 5HT2A и тип 1 сигма рецептори). Данните от две клинични проучвания на фаза III, контролирани с плацебо, показват, че при пациенти, които не са в състояние да контролират адекватно гърчовете с други лекарства, Fintepla значително намалява честотата на конвулсивните припадъци в сравнение с плацебо.

Джоузеф Съливан, д.м.н., главен изследовател на клиничните изследвания във Fintepla и директор на Центъра за високи постижения в детската епилепсия в детската болница на Бениоф от Калифорнийския университет в Сан Франциско, казва: „За много пациенти със синдром на Дравет все още има огромна неудовлетворена нужда, дори ако те след прием на едно или повече налични в момента антиепилептични лекарства, тежки припадъци все още често се появяват. Като се има предвид, че Fintepla значително намали честотата на конвулсивни припадъци в клинични проучвания, съчетано с непрекъснат и силен мониторинг на безопасността, мисля, че Fintepla Той ще осигури изключително важна възможност за лечение на пациенти със синдром на Dravet."

Фенфлураминово-молекулярна структурна формула (източник на изображение: Wikipedia.org)

FDA одобри Fintepla за лечение на свързана със синдрома на Dravet епилепсия въз основа на данни от две рандомизирани, двойно слепи, плацебо-контролирани фаза III клинични изпитвания (при пациенти на възраст 2-18 години, резултатите са публикувани съответно в Lancet и JAMA Neurology ) и данни за безопасност на разширено изпитване с отворен етикет (много пациенти са получавали Fintepla за период до 3 години). Данните показват, че при проучвани пациенти, приемали едно или повече антиепилептични лекарства, които не контролират адекватно гърчовете, Fintepla значително намалява месечните месечни конвулсивни припадъци в сравнение с плацебо, въз основа на съществуващите възможности за лечение. припадъци, CS) честота. В допълнение, повечето от изследваните пациенти реагират в рамките на 3-4 седмици след започване на лечение с Fintepla и поддържат постоянни резултати през целия период на лечение.

Заслужава да се отбележи, че етикетът за лекарства Fintepla&# 39 включва черна кутия, която предупреждава, че лекарството е свързано със заболяване на сърдечната клапа (VHD) и белодробната хипертония (PAH). Поради тези рискове пациентите трябва да имат ехокардиографски мониторинг на всеки шест месеца преди и по време на лечението и ехокардиографски мониторинг три до шест месеца след лечението. Ако ехокардиограмата показва признаци на клапно сърдечно заболяване, ПАХ или други сърдечни нарушения, здравните специалисти трябва да вземат предвид ползите и рисковете от продължаване на употребата на Fintepla за лечение на пациенти.

Поради VHD и PAH рискове, Fintepla може да се използва само при оценка на риска и стратегия за смекчаване (REMS) чрез ограничен план за разпространение на наркотици. Fintepla REMS изисква здравните специалисти, които предписват Fintepla и аптеките, които разпространяват Fintepla, да са специално сертифицирани в Fintepla REMS и изискват пациентите да бъдат регистрирани в REMS. Като част от изискванията на REMS, предписващите лекари и пациенти трябва да спазват необходимия ехокардиографски мониторинг на сърцето, за да получат лечение с Fintepla.

В клиничните проучвания най-честите нежелани реакции на Fintepla (честота ≥ 10% и по-висока от плацебо) включват: загуба на апетит, сънливост, успокояване и сънливост, диария, запек, необичайна ехокардиография, умора или умора, обща Атаксия, нарушение на баланса и др. нарушение на походката, повишено кръвно налягане, сливане, прекомерно слюноотделяне, треска, инфекция на горните дихателни пътища, повръщане, загуба на тегло, падане, епилептичен статус.

В допълнение към синдрома на Дравет, Zogenix разработва и Fintepla за лечение на припадъци, свързани със синдрома на Lennox-Gastaut (LGS). Синдромът на Дравет и LGS са два редки и често катастрофални пристъпи на детски припадъци, които имат характеристиките на ранна възраст на започване, различни видове припадъци, висока честота на припадъци, тежки увреждания на интелекта и затруднения в лечението. В Съединените щати Fintepla беше отличена с квалификацията за пробивен наркотик (BTD) за лечение на синдром на Dravet, сирената за лекарства сираци (ODD) за лечение на синдром на Dravet и LGS.