FDA на САЩ одобри Livmarli: първото лекарство за лечение на холестатичен сърбеж, свързан със синдрома на Alagille (ALGS)!---1/2

Mirum Pharma е биофармацевтична компания, посветена на разработването на иновативни терапии за лечение на редки чернодробни заболявания. Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Livmarli (maralixibat) перорален разтвор, който се приема перорално веднъж дневно за лечение на холестаза при пациенти със синдром на Alagille (ALGS) на възраст ≥ 1 година. Сърбеж. ALGS е рядко наследствено чернодробно заболяване, което засяга 2000-2500 деца в Съединените щати.

ALGS се причинява от анормални жлъчни пътища, което може да доведе до прогресивно чернодробно заболяване. Анормалните или тесни жлъчни пътища могат да причинят холестаза и жлъчните киселини се натрупват в черния дроб, което може да доведе до възпаление и увреждане на черния дроб и да попречи на черния дроб да работи правилно. Холестазата на ALGS е свързана със сърбеж. Сърбежът е един от най-честите и тежки симптоми, свързани с ALGS, и също така е една от най-честите индикации за чернодробна трансплантация при пациенти с ALGS.

Струва си да се спомене, че Livmarli е първото и единствено лекарство, одобрено за лечение на ALGS холестатичен сърбеж, което ще внесе съществена промяна в модела на лечение на ALGS. Livmarli беше одобрен чрез процес на приоритетен преглед. Преди това FDA предостави на Livmarli обозначението за рядко педиатрично заболяване (RPDD) и обозначението за пробивно лекарство (BTD) за лечение на ALGS.

Докато одобрява Livmarli, FDA също така издаде ваучер за приоритетен преглед на редки педиатрични заболявания (PRV) на Mirum, за да възнагради компанията за нейния изключителен принос към разработването на нови лекарства за редки заболявания. Този PRV може да бъде осребрен за приоритетен преглед на всички следващи нови заявления за лекарства и може да бъде продаден или прехвърлен.

Активната фармацевтична съставка на Livmarli перорален разтвор е мараликсибат, който е перорално прилаган инхибитор на транспортера на илеалната жлъчна киселина (IBAT) с минимална абсорбция. ALGS е рядко чернодробно заболяване и няма признато лечение, така че има голяма и спешна неудовлетворена медицинска нужда. Одобрението на Livmarli на пазара ще донесе първата по рода си опция за лечение на това опустошително заболяване, ще осигури смислен план за лечение и в крайна сметка ще намали нуждата от чернодробна трансплантация.

FDA одобри Livmarli въз основа на ключови проучвания ICONIC и 5-годишни данни от подкрепящи проучвания. Тези данни заедно представляват силен набор от доказателства за Livmarli за лечение на 86 пациенти с ALGS. Данните от проучването ICONIC показват, че след лечение с Livmarli сърбежът на пациентите е статистически значимо намален (p< 0,0001),="" а="" други="" маркери="" за="" холестатично="" чернодробно="" заболяване="" са="">