Американската FDA одобри Tyvaso (трепростинил): първото лекарство за лечение на интерстициална белодробна болест, свързана с белодробна хипертония (PH-ILD)!

United Therapeutics наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила разтвор за инхалация Tyvaso (трепростинил) за лечение на пациенти с белодробна хипертония, свързана с интерстициална белодробна болест (PH-ILD; WHO Group 3), Подобряване на спортните способности. Това е втората индикация за Tyvaso, одобрена от FDA. Преди това FDA одобри Tyvaso за първи път през юли 2009 г. за лечение на пациенти с белодробна хипертония (PAH, група 1 на СЗО) и за подобряване на изпълнението на упражненията.

Струва си да се спомене, че Tyvaso е първото и единствено одобрено лечение за PH-ILD в Съединените щати. Одобрението на Tyvaso за пазара бележи крайъгълен камък в лечението на PH-ILD. PH-ILD е сериозно животозастрашаващо заболяване с около 30 000 пациенти в Съединените щати и в тази област има значителни неудовлетворени медицински нужди. В основното проучване за УВЕЛИЧЕНИЕ лечението с Tyvaso значително подобрява способността на пациента за'

Д-р Арън Ваксман, председател на ръководния комитет за изследване INCREASE и директор на програмата за белодробни съдови заболявания в Brigham and Women Hospital, заяви: „Възрастните пациенти с интерстициална белодробна болест и белодробна хипертония в същото време страдат от задух, лошо упражнение толерантност и повишена смъртност. Качеството обикновено е лошо. Досега клиницистите, които лекуват тези пациенти, не са имали одобрени възможности за лечение. За пациентите с PH-ILD и лекарите, лекуващи това сериозно животозастрашаващо заболяване, регулаторните одобрения на Tyvaso (инхалационна терапия) са вълнуващи новини. Това ще промени начина, по който управляваме тези пациенти."

Д-р Мартин Ротблат, председател и главен изпълнителен директор на United Therapeutics, заяви:" Одобрението на FDA' Tyvaso за лечение на пациенти с PH-ILD е значителен напредък в лечението за тази уязвима група пациенти. Той също така подчертава нашия ангажимент да популяризираме областта на белодробната хипертония. Иновации и разширяване на броя на пациентите, които могат да се възползват от Tyvaso. Планираме да използваме нашия опит и разширена инфраструктура, за да предоставим тази безопасна и ефективна инхалационна терапия на много пациенти с PH-ILD в Съединените щати."

Интерстициалната белодробна болест (ILD) е група от белодробни заболявания, характеризиращи се с изразени белези или фиброза на бронхиолите и алвеоларните торбички в белите дробове. Повишената фиброзна тъкан при ILD може да попречи на оксигенацията и обмена на свободен газ между белодробните капиляри и алвеоларните торбички. В този случай пациентите ще изпитват различни симптоми, включително задух, диспнея и умора.

Белодробна хипертония от група 3 на СЗО (РН) често усложнява хода на пациентите с интерстициална белодробна болест и е свързана с лоша физическа активност, по-голяма нужда от кислород, намалено качество на живот и по-лоша прогноза. Изчислено е, че PH засяга поне 15% от пациентите с ранна ILD (около 30 000 пациенти с PH-ILD в Съединените щати) и може да засегне 86% от пациентите с по-тежка ILD.

FDA одобри допълнителното ново приложение на лекарството (sNDA) на Tyvaso&за лечение на PH-ILD въз основа на данни от проучването INCREASE. Това проучване е най-голямото и изчерпателно проучване, проведено при възрастни пациенти с PH-ILD. Това е многоцентрово, рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо контролирано, 16-седмично паралелно групово проучване, включващо общо 326 пациенти.

Резултатите показват, че проучването е достигнало основната си крайна точка: пациентите, лекувани с Tyvaso, са имали значително подобрение в 6-минутно разстояние на ходене (6MWD). Резултатите от изследването са публикувани в международното медицинско списание" New England Journal of Medicine" (NEJM) и обсъдени на неотдавнашната среща на инвеститорите по комбинирана терапия. Резултатите от проучването също показват терапевтичната полза от Tyvaso във всички ключови подгрупи, включително причината за PH-ILD, тежестта на заболяването, възрастта, пола, изходната хемодинамика и дозата. Също така са наблюдавани значителни подобрения във всяка от вторичните крайни точки, включително намаляване на сърдечния биомаркер proBNP, времето до първото клинично влошаване, промяната на пика на 6MWD през седмица 12 и промяната на 6MWD през седмицата 15. Други наблюденията включват подобрение на коригирания с плацебо принудителен жизнен капацитет (FVC) и значително намаляване на присъщата белодробна болест при пациенти, лекувани с Tyvaso. В това проучване лечението с Tyvaso с максимум 12 вдишвания 4 пъти на ден се понася добре и безопасността му е в съответствие с предишни проучвания на Tyvaso и известни нежелани събития, свързани с простациклин.

Активната фармацевтична съставка на Tyvaso е трепростинил (трепростинил), който е синтетичен имитатор на простациклин, който действа чрез директно разширяване на белодробните и системните артериални съдови легла и инхибиране на тромбоцитната агрегация.

United Therapeutics разработи различни лекарствени форми за Treprostinil, включително: Tyvaso (инхалационен разтвор), Orenitram (таблетки с удължено освобождаване) и Remodulin (инжекция). В момента United Therapeutics също разработва сух прах, Tyvaso DPI, който е следващото поколение суха прахообразна формула на Tyvaso&# 39, която се очаква да осигури по-удобен метод за приложение от традиционната атомизирана терапия с Tyvaso.

През януари тази година проучването BREEZE, оценяващо Tyvaso DPI за лечение на белодробна хипертония (PAH), достигна основната си крайна точка: доказа безопасността и поносимостта на пациентите с PAH, преминаващи от Tyvaso (treprostinil) инхалационен разтвор към Tyvaso DPI. В допълнение, фармакокинетичните (ПК) проучвания, проведени при здрави доброволци, показват, че експозицията на трепростинил между Tyvaso DPI и инхалационен разтвор на Tyvaso е сравнима.

United Therapeutics планира да подаде нова заявка за лекарства (NDA) за Tyvaso DPI до FDA през април 2021 г., обхващаща белодробна хипертония (PAH) и индикации, свързани с интерстициална белодробна болест (PH-ILD). Компанията планира да представи ваучер за приоритетен преглед (PRV) срещу Tyvaso DPI NDA, за да ускори цикъла за преглед на FDA' Ако бъде одобрен, Tyvaso DPI се очаква да постигне значителен напредък в лечението на инхалаторен трепростинил, което осигурява предимството на удобното приложение в сравнение със съществуващия инхалиран разтвор на Tyvaso.