Американската FDA одобрява ботулинов токсин на AbbVie Botox: лечението на неврогенна детрузорна хиперактивност при деца!

AbbVie (AbbVie) наскоро обяви, че Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) е одобрила Botox (onabotulinumtoxinA) за лечение на педиатрични пациенти ≥5-годишна възраст с недостатъчен отговор или непоносимост към антихолинергични лекарства. Детрузора (мускул на пикочния мехур) хиперактивност, свързана с неврологично заболяване. Този важен момент отбелязва 12-тото терапевтично показание, че Botox е бил одобрен в СЪЕДИНЕНИТЕ ЩАТИ.

Струва си да се отбележи, че Botox е първият и единствен невротоксин, одобрен за лечение на деца с неврогенна детрузорна хиперактивност. Сега, за деца с неврогенна детрузорна хиперактивност, които нямат достатъчно отговор към антихолинергични лекарства, има нова възможност за лечение, която може да се използва преди хирургическа интервенция. Botox селективно предотвратява освобождаването на невротрансмитера ацетилхолин в невромускулната връзка чрез блокиране на предаването на нервни импулси към мускулите (при това показание, мускулатурата на пикочния мехур), временно намаляване на мускулната контракция.

Неврогенна детрузорна хиперактивност възниква, когато гръбначния мозък и пикочния мехур не могат да комуникират ефективно, което може да е свързано с неврологични заболявания като гръбнака бифида и увреждане на гръбначния мозък. В резултат на това мускулите на пикочния мехур се свиват неволно, като увеличават налягането в пикочния мехур и намаляват капацитета на пикочния мехур, което може да предизвика често и случайно изтичане на урина. С течение на времето, повишено налягане на пикочния мехур може да причини увреждане на пикочния мехур и бъбреците.

Има много причини за неврогенна детрузорна хиперактивност при деца, като рабдомиозит, увреждане на гръбначния мозък, и спина бифида. Сред тях спина бифида е най-често срещаните, засягащи около 1500-2000 бебета от повече от 4 милиона бебета, родени в Сащ всяка година. Повече от 90% от пациентите с spina bifida имат симптоми на пикочната система.

Одобряването на новото показание се основава на данни от рандомизирано, двойносляпо проучване фаза 3. Проучването е проведено при повече от 100 деца с неврогенна детрузорна хиперактивност, оценка на безопасността и ефективността на Botox, и проведено дългосрочно разширено проучване. Резултатите от проучване фаза 3 показват, че Botox® 200 единици (не повече от 6U / kg), инжектирани в детрусорния мускул може да намали дневните епизоди уринарна инконтиненция, което е първичната крайна точка на проучването, и намалява в 6-та седмица (основна време точка) Максимално налягане на пикочния мехур и увеличаване на капацитета на пикочния мехур. Най-честите нежелани реакции в проучването са бактериурия (20%), инфекция на пикочните пътища (7%), уринарна концентрация на белите кръвни клетки (7%) и хематурия (3%).

AbbVie BOTOX® . Невротоксини Старши вицепрезидент и главен научен директор Мичъл Ф. Брин, MD, заяви: "Ботокс е първата неврогенна детрузорна хиперактивност, одобрена за неадекватен контрол на заболяванията с антихолинергични лекарства. Невротоксини при деца с тежки симптоми. Този важен момент отбелязва 12-та терапевтична индикация, че Botox е бил одобрен в Съединените щати, като добавя друга одобрена употреба към педиатричното продуктово портфолио. Основавайки се на нашата 30-годишна традиция в областта на botox изследвания и развитие, Ние продължаваме непоследвателно да преследваме невротоксин иновации, за да се справим с неудовлетворени медицински нужди на цялата терапевтична област."

Пол Ф. Остин, д-р, директор на катедрата по педиатрична урология в Детска болница на Тексас и професор по урология в Медицинския колеж "Бейлор по медицина", каза: "Много деца с подлежащи неврологични заболявания могат да развият увреждане на пикочния мехур и бъбреците с течение на времето. Това подчертава значението на лечението. В грижата за деца с неврогенна детрузорна свръхактивност, ние се стремим да намалим натиска на пикочния мехур и да увеличим капацитета на пикочния мехур. Преди това, с изключение на хирургия, възможности за лечение са предимно ограничени до антихолинергични лекарства, но дългосрочни употребата трябва да бъдат внимателно разгледани. Ефективното управление на неврогенни детрузорна хиперактивност изисква непрекъсната грижа и има висока незадоволена нужда от алтернативни възможности за лечение. Botox е доказала безопасността и ефективността и ще бъде приет за антихолинергични педиатрични пациенти, чието заболяване не се управлява адекватно от алкални енергийни лекарства, предоставят нова възможност за лечение."

Botox е разработен от Allergan (придобит от AbbVie). Основната съставка на лекарството е силно пречистен тип А ботулинов токсин, който е блокер на нервната проводимост, използван за лечение на свръхактивни мускули. Botox е одобрен за първи път през 1989 г. за лечение на спазъм на лицето и страбизъм. През 2000 г. е одобрен за цервикална дистония, а след това допълнително разширен до областта на красотата, включително премахване на бръчки, изтъняване на лицето, премахване на линиите на челото и краката на гарваните и др. През последните години Botox е одобрен също за лечение на спазми на горните крайници, хронични мигрена, неврогенна уринарна инконтиненция, свръхактивен пикочен мехур, спазми и тежко потене под мишниците (хиперхидроза) и други показания.

Botox е първият в света одобрен продукт за лечение на ботулинов токсин от тип А. В Съединените щати, Ботокс е одобрен от FDA за 12 терапевтични показания досега. През последните 30 години повече от 100 милиона бутилки Ботокс® и Botox® Cosmetic (Botox A) са били продавани в цял свят, а повече от 3 700 статии са публикувани в научни и медицински списания. Botox® Невротоксин е един от най-широко изследваните лекарства в света.