Американската FDA предостави на Nefecon (Budesonide) приоритетен преглед: той има потенциал за корекция на заболяването!

Шведската биофармацевтична компания Calliditas Therapeutics наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е приела новата заявка за лекарства (NDA) на Nefecon (Budesonide) и е предоставила приоритетен преглед, който е нова перорална формулировка на будезонид. Това е IgA1 надолу-регулатор, който лекува IgA нефропатия (IgAN) чрез целенасочено понижаване на IgA1. FDA е определила&на NDA; Закон за таксите за потребители на лекарства с рецепта GG; (PUDFA) целева дата 15 септември 2021 г.

Ако бъде одобрен, Nefecon ще стане първата терапия, специално разработена и одобрена за лечение на IgAN, с потенциал за корекция на заболяването. След като получи одобрение, Calliditas възнамерява да комерсиализира Nefecon сам в САЩ.

Рене Агиар Лукандер, главен изпълнителен директор на Calliditas, каза:" Ние сме много развълнувани да получим приоритетен преглед, който отразява значителните незадоволени медицински нужди за лечение с IgAN. Очакваме с нетърпение да работим с агенцията, за да получим ускорено одобрение по-късно тази година. За да можем да осигурим първото одобрено лекарство за пациенти с IgAN."

Nefecon е патентован перорален препарат, съдържащ мощно и добре известно активно вещество будезонид за целенасочено освобождаване. Според основния модел на патогенезата, препаратът е предназначен да доставя лекарства до пластира на Peyer' в долната част на тънките черва, откъдето е възникнала болестта. Nefecon е получен от технологията TARGIT, която позволява на веществата да преминават през стомаха и червата, без да се абсорбират, и може да се освободи на импулси само когато достигнат долната част на тънките черва.

Както е показано в голямото проучване Фаза 2b, завършено от Calliditas, комбинацията от доза и оптимизиран профил на освобождаване е ефективна за пациенти с IgAN. В допълнение към ефективните локални ефекти, друго предимство на използването на това активно вещество е ниската му бионаличност, т.е. приблизително 90% от активното вещество се инактивира в черния дроб, преди да достигне системната циркулация. Това означава, че лекарствата с висока концентрация могат да се прилагат локално, когато е необходимо, но системната експозиция и страничните ефекти са много ограничени.

Calliditas е единствената компания, която е получила положителни данни във фаза 2b и фаза 3 рандомизирани, двойно-слепи, плацебо-контролирани клинични проучвания на IgAN. И двете изпитания достигнаха първичната и ключовата вторична крайна точка.

Представянето на Nefecon NDA се основава на положителните данни от част А на ключовото проучване фаза 3 на NefIgArd. Това е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано, международно многоцентрово проучване, предназначено да оцени ефикасността и безопасността на Nefecon и плацебо при 200 възрастни пациенти с IgAN. Както бе споменато по-рано, в сравнение с плацебо, проучването достигна основната крайна точка за намаляване на протеинурията и показа, че eGFR е стабилен на 9 месеца. Предоставената информация включва също клинични данни от проучването NEFIGAN Phase 2, което също е достигнало първичните и вторичните крайни точки на проучването NefIgArd. И двете проучвания показват, че Nefecon обикновено се понася добре и резултатите от двете групи имат сходна безопасност.

Calliditas кандидатства за ускорено одобрение. Ускореното одобрение е нов канал за одобрение на лекарства на FDA на САЩ, който позволява лекарства, които имат потенциал да разрешат незадоволените медицински нужди на основните заболявания, да бъдат одобрени въз основа на сурогатна крайна точка. Сурогатната крайна точка на ключовото изпитване фаза 3 NefIgArd е намаляването на протеинурията в сравнение с плацебо, което се основава на статистическата рамка на мета-анализа на клиничните изследвания, публикуван от Thompson A et al. през 2019 г. за интервенции при пациенти с IgAN в клинични проучвания. в готовност. Потвърждаващо проучване, предназначено да предостави данни за дългосрочни ползи за бъбреците, е изцяло записано и се очаква да бъде обявено в началото на 2023 г.