Американската FDA даде приоритет на прегледа на Hetlioz (агонист на мелатониновия рецептор): първото лекарство на синдрома на Смит-Маги (SMS)!

Неотдавна Vanda Pharmaceuticals обяви, че американската агенция по храните и лекарствата (FDA) е приела две заявления, подадени от компанията за синдром на Smith-Magenis (синдром на Smith-Magenis, SMS) и е предоставила преглед на приоритета.

Приложението включва допълнително приложение за ново лекарство (sNDA) за капсули Hetlioz (тазимелтеон) и ново приложение за лекарства (NDA) за течни формулировки Hetlioz (тазимелтеон), които се използват съответно за лечение на SMS възрастни и деца. FDA определи целевата дата на Закона за таксите за употреба на лекарства (PDUFA) за 1 декември 2020 г.

Михаел Х. Полимеропулос, д.м.н., президент и изпълнителен директор на Ванда, заяви:&„Приемането на FDA&# 39 на заявлението за Hetlioz и преглед на приоритетите е важен етап, който ни доближава до предоставянето на ключова терапия за пациенти с SMS. В момента не е одобрено лечение. SMS лекарствата, които са рядко заболяване, засягат около 15 000 души в Съединените щати."

Синдромът на Смит-Маргили (SMS) е нарушение в развитието, причинено от изтриването на малък сегмент от човешка 17p хромозома. В по-редки случаи SMS се причинява от точкова мутация в гена RAI1, който се намира в липсващия регион.

Изчислено е, че в САЩ честотата на SMS при новородени е 1/15 000-25 000. Обикновено SMS не се наследява, но поради де-ново изтриване. Хората с SMS ще имат някои физически, психологически и поведенчески проблеми. Най-честият симптом на SMS е тежко нарушение на съня и животът на пациентите и техните семейства е силно нарушен.

Молекулярна структура на Tasimelteon (източник на снимка: link.springer.com)

Hetlioz (тазимелтеон) е агонист на мелатониновите рецептори. В Съединените щати и Европейския съюз Hetlioz е одобрен за лечение на 24-часово разстройство на съня-събуждане (не-24-часово сън-будно разстройство,&"Non-24 GG";&"; 24&";) при пациенти с пълна слепота, което е първите лекарства, използвани за тази индикация.

Понастоящем Hetlioz не е одобрен от нито една регулаторна агенция за обработката на SMS.