FDA на САЩ одобри Octagam 10%: първият интравенозен имуноглобулин (IVIg) за лечение на възрастен дерматомиозит!

Octapharma САЩ наскоро обяви, че САЩ по храните и лекарствата (FDA) е одобрил Octaam 10% (интравенозен имуноглобулин [човек]), което е първото и единственото лекарство, използвано за лечение на възрастен дерматомиозит (дерматомиозит, DM) интравенозен имуноглобулин (IVIg). Дерматомиозитът е рядко имунно-медиирана възпалителна болест. Octagam 10% е имуноглобулин [човешки] интравенозен инжекционен разтвор, който е одобрен в Съединените щати за лечение на хронична имунна тромбоцитопенична пурпура (ITP) при възрастни.

FDA одобри Octagam за лечение на дерматомиозит въз основа на резултатите от клиничното изпитване фаза 3 ProDERM (ClinicalTrials.gov регистрационен номер: NCT02728752). Това е основно рандомизирано клинично изпитване и първото проучване за оценка на дългосрочната ефикасност и безопасност на IVIg при лечението на възрастен дерматомиозит. Това проспективно, двойно сляпо, плацебо контролирано фаза 3 клинично изпитване, включени 95 пациенти в 36 клинични центрове по света (включително 17 в СЪЕДИНЕНИТЕ щати) и е най-голямото проучване, оценяващо IVIg като опция за лечение на дерматомиозит.

Рохит Аггаруал, член на Управителния комитет за научни изследвания primDRM и медицински директор на Центъра по артрит и автоимунно лечение към Университета в Питсбърг училище по медицина, заяви: "ProDERM изследвания ще имат значително въздействие върху клиничната практика, защото IVIg ще се превърне във важен вариант за лечение на пациенти с дерматомиозит. Това изследване Тя дава на клиникантите повече доверие в ефикасността и безопасността на IVIg, и предоставя ценна информация за това кои видове пациенти са най-подходящи за лечение."

Дерматомиозитът е рядко идиопатично автоимунно заболяване с неизвестна причина, засягащо приблизително 10 души на милион американски жители. Пациентите с дерматомиозит обикновено страдат от кожен обрив, хронично мускулно възпаление, и прогресивна мускулна слабост. Заболяването обикновено засяга възрастни на възраст от 40 до 60 години и деца от 5 до 15 години. Усложненията на дерматомиозит включват дисфагия, аспирационна пневмония, проблеми с дишането, и калциеви отлагания в мускулите, кожата, и съединителните тъкани. В сравнение със съвпадащата обща популация смъртността на пациентите с дерматомиозит е повече от три пъти по-висока.

Флеминг Нилсен, президент на Октафарма САЩ, заяви: "Одобрението на FDA за Octaam® 10% като безопасно и ефективно лечение за възрастен дерматомиозит е вълнуваща новина за пациенти, които преди това са разчитали на неодобрени лечения. Октахарма се ангажира да предоставя животоспасяващи и животоподсилителни терапии за пациенти с редки заболявания. Очакваме с нетърпение да работим с пациентските организации и медицинската общност за разработване на образование и други програми за подкрепа за предоставяне на услуги на пациенти с дерматомиозит."

Клиничното изпитване ProDerm включва първоначален 16-седмичен, двойносляп, плацебо-контролиран период. Пациентите са рандомизирани да получават октагам с висока доза 10% (2g/kg) или плацебо веднъж на всеки 4 седмици. Първоначалният период на лечение е последван от 24-седмичен отворен период на разширяване на етикета. Ако състоянието на пациента се влоши по време на изпитването, те имат право да променят плана за лечение. В проучването американският колеж по ревматология (ACR)/Европейски съюз срещу ревматизма (EULAR) Myositis Response Standard за 2016 г. е използван за измерване на отговора на пациента към лечението.

Резултатите показват, че през първия 16-седмичен двойносляп период на лечение 78,7% от пациентите, получили Octagam, са се повлияли положително от лечението, докато 43,8% от пациентите, получили плацебо, са се повлияли положително от лечението. След преминаване към IVIg по време на периода на разширяване, степента на отговор на плацебо групата на седмица 40 е подобна на тази на octagam 10% група на седмица 16 (минимално подобрение е 70%). В съответствие с общата първична крайна точка вторичните крайни точки (включително всички под-елементи от общата скала за подобрение [TIS] с изключение на мускулните ензими, областта на дерматомиозитната болест и индекса на тежестта [CDASI]), в сравнение с плацебо , IVIg лечение също показа статистически значимо подобрение. В проучването безопасността и поносимостта на IVIg са в съответствие с предварително докладваните резултати за безопасност от лечението с IVIg.