Американската FDA одобри Alkindi Sprinkle за лечение на педиатрични пациенти с надбъбречна недостатъчност!

Eton Pharmaceuticals е професионална фармацевтична компания, посветена на разработването и комерсиализацията на иновативни терапии за редки детски заболявания. Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила орални гранули Alkindi Sprinkle (хидрокортизон) като алтернативна терапия за лечение на адренокортикална недостатъчност (AI) деца на възраст под 17 години.

Alkindi Sprinkle е формула за гранулиране с хидрокортизон с орално незабавно освобождаване със срок на годност 3 години при стайна температура и не изисква охлаждане. Очаква се лекарството да се предлага през четвъртото тримесечие на 2020 г.

Струва си да се спомене, че Alkindi Sprinkle е първата и единствена хидрокортизонова гранула, одобрена от FDA за лечение на деца с AI.

Одобрението на оралните гранули Alkindi Sprinkle се подкрепя от 6 клинични проучвания, включително първото и единствено интервенционно проучване фаза III, оценяващо оралния хидрокортизон при лечението на AI при деца под 8-годишна възраст.

Преди да бъде одобрено Alkindi Sprinkle, пероралният хидрокортизон, таблетирана форма от само 5 mg и повече, е одобрен от FDA. Много педиатрични пациенти се нуждаят от ниски дози и гъвкавост за прецизно титриране. Следователно болногледачите трябва да изрежат или разделят висококачествени хидрокортизонови таблетки, за да постигнат ниската доза, изисквана от малките деца, което може да доведе до неточни дози.

Alkindi Sprinkle е произведен по търговско доказана технология и има 4 силни страни: 0,5 mg, 1 mg, 2 mg, 5 mg, което ще позволи на клиницистите да извършват индивидуално приложение според нуждите на всеки пациент, в съответствие с дозировката и инструкциите за приложение.

Шон Бринелсен, главен изпълнителен директор на Eton Pharmaceuticals, заяви: „Одобрението от FDA на Alkindi Sprinkle е пробив за деца с надбъбречна недостатъчност и болногледачи. Много се радваме да предоставим одобрен от FDA продукт, който може да осигури на педиатрични пациенти ниски дози и дозиращо лечение на хидрокортизон. Очакваме с нетърпение да предоставим този продукт на пациентите през следващите месеци."

Надбъбречната недостатъчност (AI) при деца е рядко заболяване, характеризиращо се с невъзможност за синтезиране и освобождаване на хидрокортизон (кортизол), а понякога дори и алдостерон. Това може да доведе до прекомерни мъжки хормони (необичайно женско полово развитие, ранен пубертет, прекратяване на растежа и нисък ръст). Най-честата форма на AI при децата е вродената надбъбречна хиперплазия (CAH), която се причинява от генетични дефекти. Пациентите с първичен или централен (втори и трети клас) AI имат недостатъчни нива на кортизол. Намаляването на кортизола в организма може да доведе до фатални последици, като надбъбречна криза. За да оцелеят, пациентите с ИИ трябва ежедневно да бъдат допълвани с кортизол. Итън смята, че детският ИИ засяга 5000-11 000 деца в САЩ.