Иновативната тройна терапия на Vertex Trikafta успешно лекува деца на възраст 6-11 години във Фаза 3 от глобалното проучване!

Vertex Pharmaceuticals е световен лидер в лечението на муковисцидоза (CF). Наскоро компанията обяви, че глобално проучване фаза III, оценяващо тройната терапия Trikafta (елексакафтор / тезакафтор / ивакафтор и ивакафтор) за лечение на деца с МВ на възраст 6-11 години, е успешно завършено. Според резултатите, компанията ще подаде допълнително ново заявление за лекарства (sNDA) до FDA на САЩ през четвъртото тримесечие на 2020 г. и впоследствие ще подаде заявления до други регулаторни агенции по света.

През октомври 2019 г. Trikafta беше одобрен от FDA на САЩ за лечение на пациенти с МВ с поне една мутация на F508del в гена на трансмембранната проводимост на муковисцидозата (CFTR) и възраст ≥12 години, по-специално: има 2 мутации на F508del (F / F) пациенти или пациенти с една мутация F508del и една минимална функционална мутация (F / MF). Мутацията F508del е най-честата мутация, която причинява CF. Преди това FDA предостави на Trikafta квалификация за приоритетно преразглеждане, бърза квалификация и пробивна лекарствена квалификация (BTD).

Д-р Кармен Божич, главен медицински директор на Vertex и изпълнителен вицепрезидент по глобалното развитие на лекарствата и медицинските въпроси, каза:" Нашата цел е да разширим квалификацията за лечение на всички пациенти, които могат да се възползват от това трансформиращо лекарство, сред деца на възраст 6 години -11 години. Положителните резултати, постигнати във фаза 3, ни позволяват да направим тази цел още една стъпка напред. Очакваме с нетърпение да представим sNDA през следващите месеци и да предоставим Trikafta на по-млади пациенти с CF GG;

Съобщението е 24-седмично открито глобално проучване фаза 3, проведено при 66 деца с CF на възраст 6-11 години, за да се оцени ефикасността и безопасността на Trikafta. При пациентите, включени в проучването, има две мутации на F508del или една мутация на F508del и една минимална функционална мутация (F / MF) в гена CFTR. Основните крайни точки на проучването са безопасността и поносимостта.

Резултатите показват, че Trikafta обикновено се понася добре след 24 седмици лечение и данните за безопасност са в съответствие с данните, наблюдавани в предходното проучване фаза 3. В допълнение, по време на 24-седмично лечение са наблюдавани клинично значими подобрения в множество вторични крайни точки за ефикасност, включително: прогнозирано процентно изменение в обема на принудително издишване в секунда (ppFEV1), пот хлорид и версия на въпросника за преразглеждане на муковисцидоза (CFQ-R) оценка на дихателния домейн, индекс на телесна маса (ИТМ) и други показатели за измерване.

Проучването показа, че профилът полза-риск на Trikafta при деца с CF на възраст 6-11 години е подобен на профила на полза-риск от проучване Фаза 3, което подкрепя одобрението на лекарството за пациенти с CF над 12 години.

Муковисцидозата (CF) е рядко, съкращаващо живота генетично заболяване, което засяга приблизително 75 000 души по целия свят. CF е прогресивно, многосистемно заболяване, което засяга белите дробове, черния дроб, стомашно-чревния тракт, синусите, потните жлези, панкреаса и репродуктивния тракт. CF се причинява от някои мутации в гена CFTR, които причиняват дефекти или делеции на протеинова функция на CFTR. Децата трябва да наследят 2 дефектни CFTR гена (по един за всеки родител), за да развият CF.

Въпреки че има много различни видове CFTR мутации, които могат да причинят заболяване, повечето пациенти с CF имат поне една мутация F508del. Тези мутации могат да бъдат определени чрез генетично тестване или генотипиране. CFTR протеинът обикновено регулира йонния транспорт в клетъчната мембрана и генните мутации могат да причинят разрушаване или загуба на функцията на протеиновия продукт. Когато преносът на йони в клетъчната мембрана бъде прекъснат, вискозитетът на слузното покритие на определени органи ще се сгъсти. Една от основните характеристики на заболяването е натрупването на гъста слуз в дихателните пътища, което води до затруднено дишане, хронични повтарящи се белодробни инфекции и прогресивно увреждане на белите дробове, което в крайна сметка води до смърт. Средната възраст на смъртта при пациенти с МВ е в началото на 30-те години.

Досега Vertex е изброил 4 CF лекарства: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor / ivacaftor), Symdeko (tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor), Trikafta (elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor и ivacaftor), има първите 3 лекарства са около 40 000 пациенти по целия свят, което представлява около 50% от всички пациенти с МВ. Наскоро одобрената тройна терапия Trikafta може да разшири обхвата на лечение до 90% от пациентите с МВ в световен мащаб.

През юни тази година агенцията за проучване на фармацевтични пазари EvaluatePhamra публикува доклад, в който прогнозира, че Trikafta ще се превърне в едно от най-продаваните TOP10 лекарства в света през 2026 г., като продажбите достигнат 8,739 милиарда щатски долара и сложен годишен темп на растеж от 54,3% през 2019-2026. .