Viralym-M, алогенна мултивирусна Т-клетъчна терапия, отговаря на условията за лекарства сираци!

AlloVir е Т-клетъчна имунотерапевтична компания в късния клиничен стадий. Наскоро компанията обяви, че Европейската агенция по лекарствата (EMA) е предоставила статут на лекарство Viralym-M (ALVR 105) за пациенти, получаващи трансплантация на хематопоетични стволови клетки (HSCT) за лечение на вирусни заболявания и инфекции. Viralym-M е алогенна, нестандартна, многовирусна терапия с Т-клетки, в момента се разработва за лечение и профилактика на 6 чести, разрушителни вирусни патогени Тежки вирусологични заболявания, включително: BK вирус, цитомегаловирус , човешки херпесен вирус тип 6, EB вирус, аденовирус, JC вирус. Вирусните заболявания са основната причина за лошата прогноза на пациентите с трансплантация, което може да доведе до пагубни и животозастрашаващи последици.

В допълнение към квалификацията за лекарства сираци, Viralym-M по-рано е получил EMA' s Приоритетна квалификация за лекарства (PRIME) и US FDA' s Регенеративна медицина за напреднала терапия (RMAT) квалификация. Заслужава да се спомене, че Viralym-M е една от 7 изследователски терапии, които досега са били квалифицирани от PRIME и RMAT. AlloVir има правата за глобално развитие и комерсиализация на Viralym-M и се ангажира да разработва и предоставя трансформативни клетъчни терапии за пациенти, страдащи от животозастрашаващи вирусни заболявания.

Специфичен за вируса процес на подготовка на Т клетки

В положително проучване за доказателство за фаза II, публикувано в Journal of Clinical Oncology (Tzannou, JCO, 2017), повече от 90% от пациентите, които не са успели на конвенционално лечение след получаване на лечение с Viralym-M са били по предварително зададени критерии Заболяването показва пълен или частичен клиничен отговор и повечето пациенти са напълно изчистени от вируса в кръвта и основните клинични симптоми са напълно елиминирани.

AlloVir планира да стартира Viralym-M' фаза III критично изследване и фаза II доказателство за концепция в 2020, насочени към шест често срещани, пагубни и животозастрашаващи вирусни патогени.

При здрави индивиди, специфичните за вируса Т клетки (VST) от тялото' естествената защитна система осигурява защита срещу различни патогенни вируси. Въпреки това, при пациенти с отслабена имунна система, тези вируси може да не бъдат контролирани. Вирусните заболявания са често срещани и имат потенциално пагубни и животозастрашаващи последици за пациенти с имунокомпромис. Например до 90% от пациентите ще активират поне един вирус след алогенна трансплантация на стволови клетки, а две трети от пациентите ще активират повече от един вирус, което води до тежка и дългосрочна заболеваемост, хоспитализация и преждевременна смърт. Като цяло, когато вирусът заразява пациент с ниска имунна функция, стандартната антивирусна терапия не може да реши основния проблем на отслабената имунна система. Поради това много пациенти страдат от животозастрашаващи последици, като многобройни увреждания и неуспех на органите или дори смърт.

Viralym-M е водеща изследователска терапия в AloVir' алогенна, извън рафта, многовирусна тръбна терапия с Т-клетки, предназначена за лечение на пациенти с имунокомпрометирани пациенти (включително HSCT, пациенти с трансплантация на твърди органи или първично (имунен дефицит, пациенти с рак или ХИВ) активно вирусно заболяване. Виралим-М има потенциал да се бори или предотвратява редица сериозни и животозастрашаващи вирусни заболявания, когато пациентът' имунната функция на пациента е Това може фундаментално да промени вирусните заболявания, като значително намали или предотврати заболеваемостта и значително подобри прогнозата живота на пациента'