Bristol-Myers Squibb Inhibitor Mavacamten Преглед на САЩ удължен с 3 месеца!

Bristol-Myers Squibb (BMS) наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е удължила времето за преглед на приложението за ново лекарство (NDA) на mavacamten' с 3 месеца. Новият"Закон за таксите за потребители на лекарства с рецепта" (PDUFA) целевата дата е 28 април 2022 г. Лекарството е нов, перорален, миокарден миозинов алостеричен модулатор, използван за лечение на симптоматична обструктивна хипертрофична кардиомиопатия (oHCM), хронично сърдечно заболяване с висока честота.

През юли 2020 г. FDA на САЩ предостави на mavacamten революционно лекарство за oHCM. Ако бъде одобрен, mavacamten ще стане първият инхибитор на миозина за лечение на oHCM. Понастоящем заявлението за разрешение за употреба (MAA) на mavacamten за лечение на симптоматичен oHCM също се преразглежда от Европейската агенция по лекарствата (EMA).

Според съобщението на BMS, FDA уведоми компанията на 18 ноември 2021 г. за удължаване на датата на PDUFA, за да има достатъчно време за преглед на актуализираната информация, свързана с предложената стратегия за смекчаване на риска (REMS). Програмата REMS беше включена в първоначалното приложение на mavacamten. FDA не поиска допълнителни данни или изследвания.

Samit Hirawat, MD, изпълнителен вицепрезидент и главен медицински директор на Bristol-Myers Squibb каза:"Ние сме уверени в mavacamten. В основното проучване EXPLORER-HCM, този пионерски инхибитор на сърдечен миозин е използван за лечение на симптоматични пациенти с oHCM. , Функционалното състояние и качеството на живот са показали клинично значими подобрения. Очакваме с нетърпение да продължим да работим в тясно сътрудничество с FDA, за да предоставим това важно лекарство на пациентите."

mavacamten е първокласен перорален миозинов алостеричен инхибитор, използван за лечение на заболявания с прекомерна сърдечна контракция и нарушено диастолно пълнене като вътрешни причини. Смята се, че Mavacamten намалява контрактилитета на миокарда чрез инхибиране на образуването на прекомерни напречни мостове миозин-актин. Образуването на прекомерен миозин-актин напречен мост може да доведе до прекомерна миокардна контракция, хипертрофия на лявата камера и намален комплайнс. В клинични и предклинични проучвания mavacamten продължава да показва биомаркери, които намаляват стреса на сърдечната стена, намаляват прекомерната миокардна контракция и повишават диастолния комплайънс.

mavacamten първоначално е разработен за лечение на симптоматична обструктивна хипертрофична кардиомиопатия (oHCM). Въз основа на механизма си на действие и доказателствата за терапевтична активност, mavacamten е клинично изследван и за лечение на симптоматична необструктивна хипертрофична кардиомиопатия (HCM) и сърдечна недостатъчност със запазена фракция на изтласкване (HFpEF).

химична структура на mavacamten

Както mavacamten NDA, така и MAA се основават на резултатите от ключовото изпитване Фаза 3 EXPLORER-HCM. Проучването е проведено при симптоматични пациенти с oHCM и е сравнено mavacamten с плацебо. Резултатите от теста показват, че mavacamten е показал силен терапевтичен ефект, с клинично значими подобрения в симптомите, функционалното състояние и качеството на живот, както и способността му да облекчава обструкцията на изходния тракт на лявата камера. В проучването EXPLORER-HCM всички първични и вторични крайни точки достигнаха статистическа значимост.

mavacamten (MYK-461) е разработен от MyoKardia. На 5 октомври 2020 г. Bristol-Myers Squibb обяви, че ще придобие MyoKardia за 13,1 милиарда долара в брой и 60% премия. На 17 ноември 2020 г. Bristol-Myers Squibb обяви, че придобиването на MyoKardia е завършено успешно. Това придобиване е втората по големина сделка на Bristol-Myers Squibb' след придобиването на Celgene за 74 милиарда долара през 2019 г.

Струва си да се отбележи, че на 11 август 2020 г. LianBio, който беше инкубиран от инвестиционната компания Perceptive Advisors, беше официално създаден. В същия ден тя обяви две важни кооперации. Единият беше да се въведе продуктовата линия на BridgeBio Pharma' в Китай, а другата Проектът е да се въведе myoKardia's mavecamten в Китай.

Bristol-Myers Squibb възлага големи надежди на mavacamten. Когато придоби MyoKardia, компанията обяви, че mavacamten ще се превърне в пионерско лекарство за лечение на HCM. Индустрията също е много оптимистична по отношение на бизнес перспективите на mavacamten. През декември 2020 г. Evaluate Vantage, организация за проучване на фармацевтичния пазар, пусна"Топ 10 нови лекарства с търговски потенциал през 2021 г.". В този списък mavacamten се класира на трето място. Evaluate Vantage прогнозира, че глобалните продажби на mavacamten' през 2026 г. ще могат да достигнат 2 милиарда долара.