Инхибиторът Tavneos е на път да бъде одобрен в ЕС: ANCA-свързан васкулит!

ChemoCentryx наскоро обяви, че Комитетът на Европейската агенция по лекарствата (EMA) за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) е издал положителен преглед, предполагащ одобрение на Tavneos (авакопан), перорален селективен инхибитор на 5a рецептор (C5aR), комбиниран с ритуксимаб (ритуксимаб). ) или режим на циклофосфамид, за лечение на възрастни пациенти с тежък, активен грануломатозен полиангиит (GPA) или микроскопичен полиангиит (MPA). GPA и MPA са двата основни типа васкулит, свързан с анти-неутрофилни цитоплазмени автоантитела (ANCA) (известен също като ANCA васкулит). Сега становищата на CHMP ще бъдат предоставени на Европейската комисия (ЕК) за преглед, която обикновено взема окончателно решение за преглед в рамките на 2 месеца.

През септември тази година Tavneos беше първият, който получи одобрение от Япония за лечение на ANCA васкулит. През октомври тази година Tavneos беше одобрен в Съединените щати: като помощно лекарство, комбинирано със стандартни терапии, се използва при възрастни пациенти за лечение на тежко активен ANCA васкулит (GPA и MPA). Струва си да се спомене, че Tavneos е първият орален инхибитор на 5a рецептора на комплемента (C5aR), одобрен от FDA на САЩ и първото лекарство, одобрено за лечение на свързан с ANCA васкулит от десет години.

ANCA васкулитът е рядко и сериозно системно автоимунно заболяване. Прекомерното активиране на системата на комплемента допълнително активира неутрофилите, което води до възпаление и в крайна сметка унищожава малките кръвоносни съдове. Заболяването може да причини увреждане и недостатъчност на органите. Бъбрекът е основният целеви орган и често е фатален, ако не се лекува.

Д-р Томас Дж. Шал, президент и главен изпълнителен директор на ChemoCentryx, каза: Предложението на"CHMP' за одобряване на Tavneos е положителна стъпка към нашата цел. Нашата цел е да направим Tavneos достъпен на ключови пазари по целия свят. След скорошното стартиране в Съединените щати. След получаване на регулаторно одобрение от Япония, ние се надяваме, че пациентите в Европа ще могат да получат лечение с Tavneos скоро."

Химична структура на авакопан

Свързаният с ANCA васкулит е опустошително заболяване и настоящите лечения често водят до сериозни или дори фатални странични ефекти и намаляват животоспасяващите лечения. Одобрението на Tavneos на пазара ще осигури така необходимата нова възможност за лечение и ще донесе по-светло бъдеще на пациентите.

Tavneos' регулаторното одобрение се основава на данни от глобалното основно клинично изпитване Фаза 3 ADVOCATE. Проучването достига първичните крайни точки на ремисия на заболяването на 26-та седмица и устойчива ремисия на 52-ра седмица.

Данните показват, че според оценката на оценката на активността на васкулита в Бирмингам (BVAS), в сравнение с групата на лечение с преднизон, групата на лечение с авакопан има статистическо предимство при ремисия на заболяването на 26 седмица и продължителна ремисия на седмица 52. В това проучване, в сравнение с групата на лечение с преднизон, глюкокортикоидната токсичност на групата на лечение с авакопан е значително намалена, бъбречната функция е значително подобрена и показателите за качество на живот, свързани със здравето, също са значително подобрени.

Авакопан (CCX168) механизъм на действие

Авакопан е орална малка молекула и селективен инхибитор на комплемента C5a рецептор C5aR1. Чрез прецизно блокиране на рецептора (C5aR) на фрагмента на провъзпалителната система на комплемента C5a (C5aR), присъстващ на повърхността на разрушителни възпалителни клетки, като неутрофили, авакопан може да попречи на тези клетки да увредят способността за активиране на C5a, което е ANCA кръвта съд Движещите фактори на възпалението. Лечението с Авакопан е предназначено за ефективен контрол на процеса на възпалителния васкулит, предотвратяване на рецидив и намаляване на риска от увреждане, свързано с лечението. В допълнение, авакопан само селективно инхибира C5aR1, за да позволи на пътя на C5a I да работи нормално през C5L2 рецептора.

ChemoCentryx е отговорен за откриването и разработването на авакопан и има правото да комерсиализира лекарството в Съединените щати. Vifor Pharma получи изключителното право да комерсиализира авакопан на пазари извън Съединените щати чрез съюза за здраве на бъбреците, постигнат с ChemoCentryx.

Понастоящем ChemiCentryx разработва също авакопан за лечение на пациенти с C3 гломерулопатия (C3G) и хидраденит супуратива (HS). Преди това FDA на САЩ предостави на авакопан обозначението за лекарство сирак за лечение на ANCA-свързан васкулит, C3G и атипичен хемолитично-уремичен синдром (aHUS). В Европейския съюз EMA предостави на avacopan лекарството сирак за лечение на C3G и два вида ANCA васкулит (GPA и MPA).