Алостеричният инхибитор на сърдечен миозин на Bristol-Myers Squibb Mavacamten влиза в преглед в ЕС!

Bristol-Myers Squibb (BMS) наскоро обяви, че Европейската агенция по лекарствата (EMA) е приела заявление за разрешение за употреба (MAA) за mavacamten, нов, перорален, миозинов алостеричен модулатор за лечение на обструкционна хипертрофична кардиомиопатия (oHCM), която е хронично сърдечно заболяване с висока честота.

Понастоящем приложението за ново лекарство (NDA) на mavacamten&за лечение на симптоматичен oHCM също се преразглежда от FDA на САЩ, а крайната дата на Закона за таксата за потребители на лекарства с рецепта (PDUFA) е 28 януари 2022 г. През юли 2020 г. FDA на САЩ предостави на mavacamten революционно лекарство за oHCM. Ако бъде одобрен, mavacamten ще стане първият инхибитор на миозина за лечение на oHCM.

mavacamten е първокласен перорален алостеричен инхибитор на миозина за лечение на заболявания, които по своята същност са причинени от прекомерно свиване на сърцето и нарушено диастолно пълнене. Смята се, че Mavacamten намалява контрактилитета на миокарда, като инхибира образуването на прекомерни напречни мостове миозин-актин. Образуването на прекомерен миозин-актин напречен мост може да доведе до прекомерна миокардна контракция, хипертрофия на лявата камера и намален комплайънс. В клинични и предклинични проучвания mavacamten продължава да показва биомаркери, които намаляват стреса на сърдечната стена, намаляват прекомерната миокардна контракция и повишават диастолния комплайънс.

mavacamten първоначално е разработен за лечение на симптоматична обструктивна хипертрофична кардиомиопатия (oHCM). Въз основа на механизма си на действие и доказателствата за терапевтична активност, mavacamten също е клинично изследван за лечение на симптоматична необструктивна хипертрофична кардиомиопатия (HCM) и сърдечна недостатъчност със запазена фракция на изтласкване (HFpEF).

химична структура на mavacamten

Както mavacamten NDA, така и MAA се основават на резултатите от ключовото изпитване Фаза 3 EXPLORER-HCM. Проучването е проведено при симптоматични пациенти с oHCM и е сравнено mavacamten с плацебо. Резултатите от теста показват, че mavacamten показва силен терапевтичен ефект, с клинично значими подобрения в симптомите, функционалното състояние и качеството на живот, а също така показва способността да облекчава обструкцията на изходния тракт на лявата камера. В проучването EXPLORER-HCM всички първични и вторични крайни точки достигнаха статистическа значимост.

Роланд Чен, доктор по медицина, старши вицепрезидент по кардиоваскуларното развитие на Bristol-Myers Squibb каза:"Въпреки че oHCM и неговите инвалидизиращи симптоми и сърдечна недостатъчност са разпространени в световен мащаб, няма одобрено лечение за основната причина за това опустошително заболяване. В момента. До голяма степен лекарствата, отпускани с рецепта, могат само да облекчат симптомите. Mavacamten има потенциала да предостави възможност за лечение, за да отговори на неудовлетворените медицински нужди, които съществуват в глобалната популация от пациенти с oHCM."

mavacamten (MYK-461) е разработен от MyoKardia. На 5 октомври 2020 г. Bristol-Myers Squibb обяви, че ще придобие MyoKardia за 13,1 милиарда долара в брой и 60% премия. На 17 ноември 2020 г. Bristol-Myers Squibb обяви, че придобиването на MyoKardia е завършено успешно. Това придобиване е втората по големина сделка на Bristol-Myers Squibb' след придобиването на Celgene за 74 милиарда долара през 2019 г.

Струва си да се отбележи, че на 11 август 2020 г. официално беше създаден LianBio, който беше инкубиран от инвестиционната компания Perceptive Advisors. В същия ден тя обяви две важни кооперации. Единият беше да се въведе продуктовата линия на BridgeBio Pharma' в Китай, а другият Проектът е да се въведе myoKardia's mavecamten в Китай.

Bristol-Myers Squibb възлагаше големи надежди на mavacamten. Когато придоби MyoKardia, компанията обяви, че mavacamten ще се превърне в пионерско лекарство за лечение на HCM. Индустрията също е много оптимистична по отношение на бизнес перспективите на mavacamten. През декември 2020 г. Evaluate Vantage, организация за проучване на фармацевтичния пазар, пусна"Топ 10 нови лекарства с търговски потенциал през 2021 г.". В този списък mavacamten се класира на трето място. Evaluate Vantage прогнозира, че глобалните продажби на mavacamten' през 2026 г. ще могат да достигнат 2 милиарда щатски долара.