Bylvay (odevixibat) е на път да бъде одобрен в САЩ и ЕС!

Albireo Pharma е компания за рядко заболяване на черния дроб, която разработва нови регулатори на жлъчните киселини. Наскоро компанията обяви, че Комитетът на Европейската агенция по лекарствата (EMA) за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) е издал положително становище за преглед, препоръчващо одобрение на Bylvay (odevixibat) за лечение на прогресивна фамилна интрахепатална холестаза (PFIC). ). Bylvay е мощен несистемен инхибитор на транспорта на жлъчна киселина веднъж дневно (IBATi), който има потенциал да се превърне в първото нехирургично лечение за това рядко заболяване и ще промени PFIC типове 1, 2 и 3 Модел на лечение за деца.

Сега становищата на CHMP ще бъдат представени на Европейската комисия (ЕК) за преглед, която обикновено взема решение за одобрение в рамките на следващите 2 месеца. В Съединените щати Bylvay се подлага на приоритетен преглед от FDA, а целевата дата на Закона за таксите за лекарства с рецепта (PDUFA) е 20 юли 2021 г. В Европейския съюз Bylvay е единственият IBATi, присъден от EMA за ускорен оценка. Преди това EMA също предостави на Bylvay наименованието за лекарства сираци и приоритетното лекарство (PRIME) за лечение на PFIC. В допълнение към PFIC, Bylvay е получил и обозначение за лекарства сираци за лечение на синдром на Alagille, жлъчна атрезия и първичен холангит.

PFIC е рядко, опустошително и опустошително заболяване, което засяга малки деца и може да доведе до прогресиращо, животозастрашаващо чернодробно заболяване. В много случаи PFIC може да причини чернодробна цироза и чернодробна недостатъчност през първите 10 години от живота. Най-видната и обезпокоителна постоянна проява на PFIC е интензивният сърбеж, който често води до сериозен спад в качеството на живот. Понастоящем няма лекарства за лечение на PFIC и единствената възможност за много пациенти е трансплантацията на черен дроб или друга инвазивна хирургия. Настоящите стандартни грижи за трансплантацията на черен дроб са изправени пред реални предизвикателства, включително имуносупресия през целия живот и предизвикателството да се намерят органи за малки деца.

В Съединените щати и Европейския съюз Bylvay има потенциала да стане първото лекарство, получило регулаторно одобрение за лечение на PFIC. В Съединените щати, след като Bylvay бъде одобрен, Albireo ще отговаря на условията за ваучер за преглед на приоритет за редки педиатрични заболявания (PRV), а Bylvay ще бъде пуснат на пазара през втората половина на 2021 г. Понастоящем фазата 3 BOLD изпитание на Bylvay за лечение на билиарна атрезия и глобалното проучване на фаза 3 ASSERT за лечение на синдром на Alagille.

Химичната структура наodevixibat(източник на снимката: medkoo.com)

Активната фармацевтична съставка на Bylvay&# 39 е одевиксибат, който е новаторски, мощен и селективен, несистемен, инхибитор на илеален транспортер на жлъчна киселина (IBAT), с минимална системна експозиция и действа локално в червата. В момента лекарството се разработва за лечение на редки детски холестатични чернодробни заболявания, включително PFIC, билиарна атрезия, синдром на Alagille и др .; сред тях PFIC е първата целева индикация.

Рон Купър, президент и главен изпълнителен директор на Albireo, каза: „Днешното положително становище на CHMP за Bylvay ни приближава една крачка по-близо до целта да започнем първото нехирургично лечение в историята. Това лечение може да намали въздействието на PFIC върху семейства и деца. Тежест. Пускайки Bylvay, ние се надяваме да осигурим на децата краткосрочно облекчаване на симптоми като сърбеж и дългосрочно подобряване на важни параметри като растежа."

Положителният преглед на CHMP за Bylvay се основава на данни от 2 клинични проучвания (PEDFIC 1, PEDFIC 2), което е най-голямото клинично изпитване на фаза 3 за PFIC, провеждано някога.

PEDFIC-1 е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване фаза 3 и резултатите отговарят на основната крайна точка на регулаторните изисквания на САЩ и ЕС: В сравнение с плацебо, Bylvay значително подобрява сърбежа на кожата (p=0,004) и значително намалява реакция на жлъчна киселина (SBA, p=0,003), добре поносима и много ниска честота на диария / чести движения на червата (9,5% в групата на лечение и 5,0% в групата на плацебо).

PEDFIC-2 е дългосрочно, отворено проучване за фаза 3. Данните потвърждават силната ефикасност на Bylvay' показват, че при пациенти, лекувани до 48 седмици, SBA непрекъснато и постоянно намалява, подобрява се оценката на сърбежа, черния дроб и растежа Функционалните показатели са окуражаващи.

В тези две проучвания Bylvay се понася добре и диарията / честите движения на червата са най-честите нежелани събития, свързани с лечението. Не са настъпили сериозни нежелани събития, свързани с лечението.

Като цяло тези проучвания потвърдиха потенциала на Bylvay&# 39 като първото лечение с PFIC. PFIC е опустошително заболяване и понастоящем се лекува с операция, включително чернодробна трансплантация. Bylvay е безопасно и ефективно лекарство за лечение с потенциал да доведе до реални промени при пациентите с PFIC и техните семейства. След като получи регулаторно одобрение, Albireo планира да изведе Bylvay на пазара през втората половина на 2021 година.