Конкорд Кирин Нурианц беше отхвърлен от CHMP на ЕС: Съединените щати отнеха 11 години, за да станат публични

Kyowa Kirin наскоро обяви, че Комитетът по лекарствата за хуманна употреба (EMA) на Европейската агенция по лекарствата (EMA) е издал отрицателно становище по заявлението за разрешение за употреба (MAA) на Nourianz (таблетки изпитафилин). Симптом: Като адювантна терапия, основана на леводопа план за лечение, тя се използва за възрастни пациенти с болест на Паркинсон' (PD), които изпитват&"OFF &"; събития (изключени епизоди). Лекарството осигурява нов не-допаминов фармакологичен метод за лечение на" OFF" събития при пациенти с PD. Конкорд Кирин заяви, че компанията остава ангажирана с пациентите на Nourianz и PD и в момента преглежда наличните възможности, които могат да включват повторно изследване.

В Япония istradefylline е на пазара през май 2013 г. под марката Nouriast. Подходящ е за пациенти с PD, получаващи леводопа-съдържащи препарати за подобряване на &; износване" феномен. В Съединените щати лекарството е одобрено от FDA в края на август 2019 г. и е пуснато на пазара под марката Nourianz като допълнителна терапия към леводопа/карбидопа за възрастни пациенти с PD, които изпитват" OFF" събитие.

Заслужава да се спомене, че istradefylline е имал неравен опит в регулацията на САЩ. В края на февруари 2008 г. FDA издава пълно писмо за отговор, отказвайки да одобри лекарството. В началото на март 2019 г. Конкорд Кирин за пореден път подаде ново заявление за лекарство за изследдефилин до FDA и накрая спечели одобрение от FDA. Лекарството първоначално е отхвърлено и одобрено от САЩ за единадесет години.

Абдул Мулик, президент на Concord Kylin International, каза:" Разочаровани сме от становищата на CHMP. Въпреки това, ние все още сме уверени в ползата и рисковия профил на изследдефилин и сме ангажирани да подобрим живота на пациентите с болест на Паркинсон &. Това поле почти не се вижда от десетилетия. Иновативни терапии. Понастоящем има малко нови терапии за лечение на двигателни колебания в края на дозата при пациенти с Паркинсонова болест. Вярваме, че изследдефилинът може да предостави на пациентите с болестта на Паркинсон възможност да си възвърнат контрола върху своя собствен&"OFF &"; време. Ние все още се ангажираме с регистрирането на изследовател в ЕС."

Професор Хайнц Райхман, директор на катедрата по неврология в университета в Дрезден, каза: „Болестта на Паркинсон е сложно заболяване, което засяга всеки пациент по различен начин. Характеризира се с широк спектър от симптоми, които могат значително да повлияят на живота на пациентите. Качество. Съществува спешна необходимост от предоставяне на иновативни лечения за пациенти с болест на Паркинсон, като изследдефилин, за подпомагане на пациентите и техните семейства в намаляването на времето за „ИЗКЛЮЧВАНЕ” на пациента. Надявам се, че CHMP ще преразгледа научната си позиция относно изследдефилин.

Болестта на Паркинсон' (PD) е хронично, прогресивно и невродегенеративно заболяване. Основните двигателни симптоми са тремор, скованост и нарушено движение в покой. Немоторните симптоми включват когнитивни и настроение. Смята се, че заболяването е причинено от прогресивна дегенерация, свързана с понижени нива на допамин в определени части на мозъка, като субстанция нигра и стриатум. Понастоящем пероралната леводопа е&"златен стандарт &"; за лечение на PD, а делът на пациентите, приемащи лекарството, достига до 75%. Въпреки това, тъй като болестта прогресира с течение на времето, леводопа не може да играе най-добрата си роля, което води до повторно появяване на симптомите на PD (упражнения и без упражнения). Тези периоди се наричат ​​изключени периоди.

Изключените събития могат да се появят по всяко време на деня, обикновено след сутрешното събуждане и редовно се случват през целия ден. Изключеното събитие се характеризира с тремор, скованост или бавно движение, което може да наруши способността на пациента да изпълнява ежедневни дейности и да причини тежка тежест на пациента, членовете на семейството и болногледачите. Смята се, че около 40% -60% от пациентите с PD ще получат случаи на OFF, а честотата и тежестта на техните атаки ще се влошат с напредването на болестта. Тези пациенти спешно се нуждаят от ново лекарство, за да контролират ефективно появата на OFF събития.

Молекулярната структура на истрадефилин

Истрадефилин е селективен антагонист на рецептора на аденозин А2А за перорално приложение, аденозинът е невромодулатор, широко разпространен в човешкото тяло, а рецепторът на аденозин А2А принадлежи към рецепторите, свързани с G протеин. В мозъка аденозин А2А рецепторите се намират в базалните ганглии. Базалните ганглии играят важна роля в управлението на двигателя. При пациенти с болест на Паркинсон&се установява, че базалните ганглии са дегенерирани или анормални.

Ефективността на Nourianz при контролиране на" OFF" събитията при пациенти с PD, получаващи лечение с леводопа/карбидопа, се потвърждават в 4 12-седмични плацебо-контролирани клинични проучвания, в които са включени 1143 пациенти. И в четирите проучвания, в сравнение с пациентите, приемащи плацебо, пациентите, приемащи Nourianz, са имали значително намаляване на дневната&"OFF &"; време от базовите нива. В проучването най -честите нежелани реакции при пациенти, приемащи Nourianz, са неволеви мускулни движения (дискинезия), замаяност, запек, гадене, халюцинации и безсъние.

Трябва да се отбележи, че когато се прилага лечение с Nourianz, пациентът трябва да бъде наблюдаван за дискинезия или обостряне на съществуваща дискинезия. Ако се появят халюцинации, психотично поведение или импулсивно/компулсивно поведение, трябва да помислите за намаляване на дозата или за прекратяване на Nourianz. Освен това не се препоръчва употребата на Nourianz по време на бременност. Препоръчва се пациентки с репродуктивен потенциал да използват контрацептиви по време на лечението.