Concord Kylin Crysvita е одобрена от Европейския съюз за лечение на юноши и възрастни пациенти!

Kyowa Kirin наскоро обяви, че Европейската комисия (ЕК) е одобрила Crysvita (буросумаб) за лечение на юноши и възрастни пациенти с Х-свързана хипофосфатемия (XLH). Преди това Crysvita е одобрен условно за лечение на XLH деца и юноши, които са на 1 и повече години, имат образни доказателства за костни заболявания и растат кости.

Crysvita е единственото лечение, което се занимава с присъщата патофизиология на XLH. XLH е рядко генетично заболяване, което засяга доживотни кости, мускули и стави. Последното одобрение ще разшири приложимата популация на Crysvita: всички европейски XLH подрастващи пациенти с образни данни за костно заболяване (независимо от състоянието на костния растеж) и XLH възрастни пациенти вече имат право на лечение с Crysvita.

Това одобрение се основава на данни от две проучвания фаза III: Фаза III UX023-CL303 е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване, което изследва безопасността и ефективността на Crysvita при възрастни пациенти с XLH; Фаза III UX023 - Проучването CL304 е отворено проучване с една ръка, изследващо ефекта на Crysvita върху лечението на остеомалация (омекотяване на скелета) при възрастни с XLH. Две проучвания са установили, че Crysvita увеличава и поддържа нивата на серумния фосфат в нормалните граници, помага за заздравяване на псевдофрактури и фрактури, свързани с остеомалация, и подобрява остеомалацията. Други крайни точки показват, че пациентите са намалили болката и сковаността и са подобрили физическата функция и подвижността с течение на времето. Безопасността на Crysvita е в съответствие с тази, наблюдавана в други проучвания на Crysvita. Нежеланите събития включват реакции на мястото на инжектиране, хиперфосфатемия и реакции на свръхчувствителност. Няма сериозни нежелани събития, свързани с лечението.

Д-р Карин Бриот от болница Кочин във Франция каза:" Досега възрастните пациенти с XLH имат много ограничени възможности за лечение. Днес одобрението на&# 39 е сериозен напредък, което означава, че за първи път тези възрастни пациенти с XLH имат лечение за основната причина за XLH."

Абдул Мълик, президент на Kyowa Kirin International, заяви: „Одобрението на ЕК е важен етап за управлението на XLH. XLH е прогресираща болест през целия живот, която оказва дълбоко влияние върху живота на деца и възрастни. Чрез това одобрение XLH юноши и възрастни също ще могат да се възползват от лечението с Crysvita, което е единственото лечение, което е насочено към присъщата патофизиология на XLH. Сега ще се съсредоточим върху осигуряването на лечение на по-квалифицирани пациенти."

Източник на изображението: slideshare.net

Х-свързаната хипофосфатемия (XLH) е рядко генетично заболяване, което причинява аномалии в костите, мускулите и ставите. XLH не е животозастрашаващ, но тежестта му е през целия живот и постепенно, което може да намали качеството на живот на човек' Симптомите и признаците на XLH започват в ранна детска възраст и причиняват деформации на долните крайници, нисък ръст и болка. Това ще доведе до затруднения в ходенето и функциите на тялото и ще повлияе на качеството на живот. Скелетните деформации плюс неразрешената хипофосфатемия означава, че болестта продължава да се развива при възрастни, което води до болка и скованост, както и множество мускулно-скелетни дефекти, които могат да бъдат още на втората или третата десета след раждането на пациента. Годината беше засегната.

Активната съставка на Crysvita&# 39 е буросумаб, който е рекомбинантно напълно хуманизирано IgG1 моноклонално антитяло, което е насочено към свързване и инхибиране на активността на фибробластен растежен фактор 23 (FGF-23). FGF23 е хормон, който намалява нивата на серумния фосфат чрез регулиране на екскрецията на фосфати в бъбреците и активното производство на витамин D. В XLH нивото и активността на FGF23 са твърде високи, което води до фосфатни отпадъци и хипофосфатемия.

Crysvita може да се насочи към FGF-23, за да инхибира биологичната активност на FGF-23. Чрез блокиране на прекомерния FGF-23 в тялото на пациента' Crysvita може да увеличи реабсорбцията на фосфат от бъбреците и да увеличи производството на витамин D, като по този начин също така засили абсорбцията на фосфат и калций в червата. Crysvita е разработен за лечение на заболявания на хипофосфатемия, свързани с FGF-23, като XLH, тумор-индуцирана остеомалация (TIO) / синдром на епидермален невус (ENS).

Crysvita е първото рекомбинантно напълно човешко моноклонално IgG1 антитяло, което директно се насочва към FGF23. Лекарството е открито от Kyowa Kirin и разработено в сътрудничество с Ultragenyx.

В Съединените щати Crysvita е одобрен за лечение на деца и възрастни с XLH на възраст ≥6 месеца. През юни тази година Crysvita отново беше одобрена от FDA на САЩ като нова индикация за педиатрични и възрастни пациенти на възраст ≥ 2 години за лечение на индуцирана от тумор остеомалация (TIO), която може да причини хипофосфатемия и остеомалация. Струва си да се спомене, че Crysvita е първото лекарство, одобрено за лечение на XLH, а също и първото лекарство, одобрено за лечение на пациенти с TIO, чиито тумори не могат да бъдат локализирани или радикално отстранени.