Лекарството за бъбречна недостатъчност Mallinckrodt отхвърлено от FDA

Наскоро FDA отхвърли заявлението на Mallinckrodt' за терлипресин за лечение на рядка прогресираща бъбречна недостатъчност. Въпреки че лекарството преди това е достигнало основната си цел във фаза 3 и е спечелило подкрепата на консултативния комитет.

Терлипресинът е аналог на вазопресин, който е селективен за V1 рецептора. Първоначално е разработен от Orphan Therapeutics и се опитва да го въведе на американския пазар. Лекарството започва да се преразглежда от FDA преди повече от десет години, въпреки че първоначалното клинично изпитване фаза 3 не отговаря на основната крайна точка. Резултатът е очевиден, FDA отхвърли Orphan. Впоследствие Икария получи правата на пазара на терлипресин в Северна Америка от Orphan. До 2015 г. Mallinckrodt придобива Ikaria за 2,3 милиарда щатски долара, а правата на Северноамериканския пазар на Terlipressin&# 39 най-накрая попадат в ръцете на Mallinckrodt'

До миналата година лекарството успешно е провеждало клинични изпитвания фаза 3 при 300 пациенти с хепатореналния синдром тип 1 (HRS-1). Резултатите показват, че 29% от пациентите, получаващи терлипресин, са претърпели обрат на HRS (нивото на серумния креатин е спаднало от 2,25 mg / dL или повече до 1,5 mg / dL на 14-ия ден или при изписване), докато тези на пациентите на плацебо Този дял е бил само 16%, и изследването достигна основната си крайна точка.

Когато обаче FDA издаде брифинг преди заседанието на консултативния комитет през юли, възникнаха неочаквани проблеми. Съобщава се, че FDA поиска от комисията да разгледа дали ефектът на терлипресин върху серумните нива на креатина ще повлияе на резултата от клиничното лечение.

В крайна сметка комисията гласува с 8 на 7 в подкрепа на заявлението за терлипресин' но очевидно не успя да облекчи всички опасения на FDA' В писмото с пълен отговор Mallinckrodt заяви, че FDA има съмнения дали сурогатните крайни точки, използвани във фаза 3 клинични изпитвания, ще се превърнат в значими клинични ползи (които могат да компенсират рисковете, включително сепсис). FDA смята, че е необходима повече информация. Подкрепя се, че ползите от терлипресин при пациенти с HRS-1 надвишават рисковете.

Стивън Романо, главен научен директор на Mallinckrodt, заяви, че не може да се съгласи с решението на FDA' и ще потърси всички възможни начини да изведе лекарството на американския пазар. Преди това други компании са се опитвали да постигнат тази цел.

Поради поредица от проблеми, цената на акциите на Mallinckrodt' тази година падна с повече от 65%, включително дискусии с GG; финансови кредитори и ищци, GG; което накара компанията да се откаже от Q&усилвателя; сесия през последното тримесечие на конференцията за приходите на' Съобщава се, че годишните продажби на терлипресин&# 39 се очаква да достигнат 300 милиона щатски долара, което ще може да облекчи настоящите бизнес трудности на Mallinckrodt'