Епренетапопт + азацитидин е ефективен! --- 1/2

Aprea Therapeutics наскоро обяви положителните резултати от клинично изпитване фаза 2, което оценява епренетатопт (APR-246) в комбинация с азацитидин (AZA) за TP53 мутантния миелодиспластичен синдром (MDS) и остри миелодиспластични синдроми. Ефикасността и безопасността на поддържащото лечение след трансплантация за пациенти с ОМЛ.

eprenetapopt е лекарство с малка молекула, за което е доказано, че възстановява мутиралия и инактивиран р53 протеин до конформацията и функцията на дивия тип р53, реактивира го и индуцира програмирана клетъчна смърт в човешки ракови клетки.

Сред 33-те пациенти, включени в изпитването, едногодишната преживяемост без рецидив (RFS) след трансплантация е 58%, а средното време на RFS е 12,1 месеца. Едногодишната обща преживяемост (ОС) след трансплантацията е 79%, а средното време на ОС е 19,3 месеца. Редица предишни клинични проучвания за оценка на резултата от пациентите с мутация на МРС и AML с мутация на TP53 след трансплантация съобщават, че едногодишната честота на RFS след трансплантацията е около 30%, а средното време на ОС е около 5-8 месеца. В това проучване пациентите понасят протокола след трансплантация на преренепопт и азацитидин.

Aprea планира да обсъди данните от тази фаза 2 клинично изпитване с FDA на САЩ през втората половина на 2021 г. и очаква да публикува данните на бъдещи научни или медицински конференции. Асмита Мишра, изследовател в Центъра за изследване на рака H Lee Moffitt и изследователския институт в Съединените щати, каза:" Данните от RFS и OS на епренетатопт и азацитидин за поддържащо лечение на пациенти с TP53 мутантни MDS и AML след трансплантация е невероятно вълнуващо. Въпреки трансплантацията Понастоящем това е единственото потенциално лечение за пациенти с MD53 мутантни MDS и AML, но при сегашния стандарт на лечение рискът от рецидив все още е висок, а средната ОС след трансплантацията е много ограничена, само 8 месеца или по -малко. Ако бъде получено одобрение за употребата на епренетатопт и азацитидин за поддържаща терапия след трансплантация, може да представлява нова парадигма на лечение, която може значително да подобри резултата при пациенти с ограничени възможности за лечение."

Молекулна структура на APR-426 (източник на снимка: selleck.cn)

MDS е злокачествен тумор от хемопоетични стволови клетки. Костният мозък не може да произведе достатъчен брой здрави кръвни клетки. Около 30-40% от пациентите с MDS ще прогресират до остра миелоидна левкемия (AML), а се смята, че мутациите в р53 туморен супресорен протеин директно водят до прогресия на заболяването. р53 мутации присъстват при до 20% от пациентите с MDS и AML и са свързани с лоша обща прогноза. Понастоящем няма одобрена терапия специално за пациенти с мутация на ТР53 MDS или AML.