ЕС одобрява мощен инхибитор на транспортера на жлъчните киселини от илеална киселина Bylvay (odevixibat)

Albireo Pharma е компания за рядко заболяване на черния дроб, която разработва нови регулатори на жлъчните киселини. Наскоро компанията обяви, че Европейската комисия (ЕК) е одобрила Bylvay (odevixibatкапсули), първото лекарство в света, одобрено за лечение на всички подтипове на прогресивна фамилна интрахепатална холестаза (PFIC). PFIC е рядко чернодробно заболяване. Досега стандартните грижи за пациенти с PFIC са ограничени до инвазивна хирургия, включително чернодробна трансплантация. Като първата нехирургична възможност за лечение на това рядко заболяване, Bylvay представлява пълна трансформация на лечението с PFIC.

Bylvay е мощен, несистемен илеален инхибитор на транспорта на жлъчните киселини (IBATi), който не изисква охлаждане. Като капсула веднъж дневно е лесно да се прилага перорално или да се поръсва с мека храна след отваряне на капсулата. Одобрението на Bylvay за маркетинг ще промени изцяло модела на лечение на деца с PFIC от всички подтипове (тип 1, 2 и 3). Като първата опция за нехирургично лечение, тази терапия може да намали тежестта на PFIC върху децата и техните семейства.

Понастоящем Bylvay също преминава приоритетен преглед от FDA на САЩ, а целевата дата на Закона за таксите за потребители с рецепта (PDUFA) е 20 юли 2021 г. Ако бъде одобрен, Albireo отговаря на условията за ваучер за преглед на приоритет (PRV) за рядък детско заболяване. В Европейския съюз Bylvay е единственият IBATi, присъден от EMA за ускорена оценка. По -рано ЕМА също така предостави на Bylvay наименованието лекарство сирак и приоритетното лекарство (PRIME) за лечение на PFIC. В допълнение към PFIC, Bylvay е получил и лекарствено наименование сирак за лечение на синдром на Alagille, жлъчна атрезия и първичен холангит.

Ричард Томпсън, водещ изследовател на 2 фаза 3 изпитвания на клиничния проект Bylvay и професор по молекулярно чернодробно заболяване в King's College London, каза: „През 1998 г. нашата лаборатория откри ген, който причинява PFIC. След повече от 20 години изследвания Bylvay стана първият одобрен. Лекарствена терапия за деца с PFIC. Досега стандартът на грижи за пациенти с PFIC е бил ограничен до инвазивна хирургия, включително чернодробна трансплантация. Като първата опция за нехирургично лечение, Bylvay представлява фундаментална промяна в начина на лечение на PFIC."

odevixibatхимическа структура и механизъм на действие (източник на снимка: medkoo.com)

PFIC е рядко, опустошително и опустошително заболяване, което засяга малки деца и може да доведе до прогресивно, животозастрашаващо чернодробно заболяване. В много случаи PFIC може да причини чернодробна цироза и чернодробна недостатъчност през първите 10 години от живота. Най -изявената и обезпокоителна упорита проява на PFIC е интензивният сърбеж, който често води до тежък спад в качеството на живот. Преди Bylvay няма одобрени лекарства за лечение на PFIC, само хирургични възможности, включително жлъчен шунт (BDS) и чернодробна трансплантация. Без операция повечето пациенти с PFIC не биха могли да живеят след 30 -годишна възраст. В допълнение, настоящият стандарт на грижи за чернодробна трансплантация е изправен пред реални предизвикателства, включително имуносупресия през целия живот и предизвикателството да се намерят органи за малки деца.

Активната фармацевтична съставка на Bylvay' еodevixibat, който е пионер, мощен и селективен, несистемен, илеален транспортер на жлъчните киселини (IBAT), с минимална системна експозиция и действащ локално в червата. В момента лекарството се разработва за лечение на редки детски холестатични чернодробни заболявания, включително PFIC, жлъчна атрезия, синдром на Alagille и др .; сред тях PFIC е първият целеви индикатор. В момента тече фаза 3 BOLD изпитване на Bylvay за лечение на жлъчна атрезия и глобалното проучване фаза 3 ASSERT за лечение на синдрома на Alagille.

Рон Купър, президент и главен изпълнителен директор на Albireo, каза:" Европейското одобрение на Bylvay бележи световното' първото лекарство, одобрено за лечение на детска холестатична чернодробна болест в много страни. Той също така отбелязва развитието на Albireo като търговска компания. Редка компания за чернодробно заболяване в етап на трансформация. Благодарим на децата, семействата, следователите, адвокатите и служителите на PFIC за техния принос, който превърна надеждите в първия избор на наркотици в историята на PFIC общността. Надяваме се, че Bylvay скоро ще бъде наличен в САЩ и други страни по света, за да се гарантира, че хората с това рядко заболяване могат да се лекуват."

Усилвател PEDFIC 1 &; Данни от клинични изпитвания PEDFIC 2

Одобрението на ЕС на Bylvay се основава на данните от 2 клинични проучвания (PEDFIC 1, PEDFIC 2), което е най -голямото глобално клинично изпитване фаза 3 за PFIC, провеждано някога.

PEDFIC-1 е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано проучване фаза 3 и резултатите отговарят на основната крайна точка на регулаторните изисквания на САЩ и ЕС: В сравнение с плацебо, Bylvay значително подобрява сърбежа по кожата (р=0,004) и значително намалява жлъчна киселинна реакция (SBA, р=0,003), добре понасяна и много ниска честота на диария/чести движения на червата (9,5% в групата на лечение и 5,0% в групата на плацебо).

PEDFIC-2 е дългосрочно, отворено проучване за фаза 3. Данните потвърждават силната ефикасност на Bylvay' показват, че при пациенти, лекувани до 48 седмици, SBA непрекъснато и устойчиво намалява, оценката на сърбежа се подобрява, черният дроб и растежа Функционалните показатели са обнадеждаващи.

В тези две проучвания Bylvay се понася добре и диарията/честите движения на червата са най-честите свързани с лечението стомашно-чревни нежелани реакции. Не са настъпили сериозни нежелани реакции, свързани с лечението.

Като цяло тези проучвания потвърждават потенциала на Bylvay като първото лечение с PFIC. PFIC е опустошително заболяване и в момента се лекува с операция, включително чернодробна трансплантация. Bylvay е безопасно и ефективно лекарство за лечение, което ще донесе реални промени на пациентите с PFIC и техните семейства