САЩ FDA одобрява иновативни тумор наркотици Welireg На Merck: Лечение на VHL синдром свързани тумори!--1/2

Merck & co наскоро обяви, че сащ храните и лекарствата администрация (FDA) е одобрил Welireg (belzutifan, код за развитие: MK-6482), който е хипоксия-индуциращ фактор-2α (HIF-2α) инхибитор , За лечение на възрастни пациенти със синдром на Хипел-Линдау (Болест на Фон Хипел-Линдау, Синдром на VHL, VHL заболяване), тези пациенти не се нуждаят от незабавна операция, трябва да лекуват бъбречноклетъчен карцином (RCC), свързан със синдром на VHL, Централна нервна система (ЦНС) хемангиобластом, панкреатичен невроендокринен тумор (pNET).

Welireg е първата HIF-2α инхибиторна терапия, одобрена от FDA сащ, и лекарството е бил одобрен чрез процеса на приоритет преглед. Преди това FDA е предоставил Welireg пробив терапия обозначение (BTD) и сирак наркотици обозначение (ODD). Като HIF-2α инхибитор, Welireg може да намали транскрипцията и изразяването на HIF-2α целеви гени, свързани с клетъчната пролиферация, ангиогенезата и туморния растеж. Струва си да се спомене, че изследванията на VHL биологията, довели до откриването на HIF-2α спечели Нобелова награда за физиология или медицина в 2019.

Уалирег е ново лекарство в онкологичния тръбопровод на Мерк. Като първата и единствена системна терапия, одобрена за лечение на пациенти със синдром на VHL, това лекарство е разширило онкологичното портфолио на Merck. Синдромът на VHL е рядко и сериозно генетично заболяване, което е свързано с висок риск от рак в множество органи. Ракът все още е една от основните причини за смърт при пациенти със синдром на VHL.

Преди Welireg няма системна терапия, одобрена за лечение на тумори, свързани с VHL. В проучването Фаза 2 Проучване-004 пациентите с тумори, свързани с VHL, лекувани с Welireg, показват високи нива на ремисия и трайни ремисии. Одобрението на FDA за Welireg бележи основна стъпка напред и ще въведе системна терапия, която има потенциала да промени настоящия модел на лечение за пациенти с определени видове тумори, свързани с VHL.

По отношение на медикаментите препоръчителната доза Welireg (таблетки от 40 mg) е 120 mg веднъж дневно, докато заболяването прогресира или настъпи неприемлива токсичност. Трябва да се отбележи, че има предупреждение за черна кутия, прикрепено към етикета на лекарството на Welireg, като се посочва, че медикаментите по време на бременност могат да причинят увреждане на ембриона-плода, а статусът на бременността трябва да бъде проверен, преди да започне да приема Welireg. Welireg може да предизвика някои хормонални контрацептиви да бъдат неефективни. Лекарите трябва да информират пациентите за тези рискове, когато предписват Welireg и необходимостта от ефективна нехормонална контрацепция.

Д-р Скот Ебингхаус, вицепрезидент по клиничните изследвания в изследователски лаборатории Merck, заяви: "Welireg е първата и единствена одобрена системна терапия за пациенти със специфични видове тумори, свързани с VHL, и представлява важно ново лечение за пациентите, засегнати от това рядко заболяване. Избор. Днешното одобрение на FDA за Welireg бележи важен етап и отразява ангажимента на Merck за предоставяне на иновативни възможности за лечение на повече пациенти."

Проучване-004 данни за научни изследвания