Фексинидазол е одобрен от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA): Трябва само да приемате лекарството в продължение на 10 дни, от Sanofi/DNDi!

Наскоро Sanofi обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила фексинидазол като първото напълно орално терапевтично лекарство за пациенти на 6 и повече години и с тегло най -малко 20 kg. Трипаносомиаза brucei gambiae сънна болест (човешка африканска трипаносомоза, HAT, човешка африканска трипаносомоза). Фексинидазол е производно на 5-нитроимидазол, което е инхибитор на синтеза на ДНК и първият напълно орален препарат за лечение на човешка африканска трипаносомоза (HAT или сънна болест).

Сънната болест е паразитно заболяване, смъртоносно пренебрегвано тропическо заболяване, което се разпространява чрез ухапване от заразена муха це-це (муха це-це). Заболяването засяга главно хората, живеещи в отдалечени селски райони на Африка на юг от Сахара, където приблизително 65 милиона души са изложени на риск от инфекция. Ако не се лекува, сънната болест почти винаги е фатална. Сънната болест причинява невропсихиатрични симптоми, включително: изтощително разрушаване на моделите на съня, неконтролируема агресия и психоза. Благодарение на сътрудничеството на Sanofi, броят на случаите на сънна болест, докладвани на Световната здравна организация (СЗО), е намален с приблизително 97% между 2001 и 2020 г. DNDi, Sanofi и техните партньори се ангажират да гарантират, че фексинидазол е наличен във всички страни, където спят болестта е ендемична.

Въпреки че сегашното лечение на сънна болест е ефективно, то е тежко бреме за пациентите и медицинските работници поради необходимостта от инфузии или инжекции и хоспитализация, особено за хора, живеещи в отдалечени райони.

Фексинидазол е подходящ за: като 10-дневно, веднъж дневно лекарство за лечение на сънна болест Trypanosoma brucei gambiae. Това е най -често срещаният вид сънна болест и се среща в Западна и Централна Африка. Важно е, че фексинидазол е първото цялостно орално лечение, което е подходящо както за първия етап (ранен стадий) на заболяването, така и за втория стадий на заболяването, при който паразитите преминават кръвно-мозъчната бариера и причиняват невропсихиатрични симптоми при пациентите. Следователно, фексинидазол може да премахне обичайната нужда от хоспитализация и потенциално да намали броя на лумбалните пункции.

Химичната структура на фексинидазол

Фексинидазол е производно на 5-нитроимидазол, първоначално разработен от Hoechst (предшественик на Sanofi') през 80-те години, но по-късно е изоставен по стратегически причини. По време на търсенето на съединения с антипаразитна активност от нестопанската организация за научни изследвания и развитие" Infective Disei Drug Initiative (DNDi)" ;, лекарството е определено през 2005 г. в сътрудничество с Швейцарския институт по тропически и Общественото здраве. През 2009 г. DNDi си сътрудничи със Sanofi, който притежава патент за фексинидазол, за да започне отново изследванията на лекарството за лечение на сънна болест. Сред тях DNDi отговаря за предклиничното, клиничното и фармацевтичното развитие, а Sanofi отговаря за индустриалното развитие, регистрацията, производството и продажбите на фармацевтични продукти.

фексинидазол е разработен като част от иновативно партньорство с DNDi, което провежда ключови клинични изпитвания на лекарството и си сътрудничи с Националната програма за болест на съня на Демократична република Конго (DRC) и Централноафриканската република (CAR) и Sanofi Cooperation.

На 16 ноември 2018 г. Комитетът на Европейската агенция по лекарствата (EMA) за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) издаде положително научно становище за фексинидазол. В клинично проучване, проведено от DNDi, фексинидазол показва висока ефикасност и безопасност както при педиатрични, така и при възрастни пациенти на 6 и повече години и с тегло ≥ 20 kg и за двата етапа на заболяването.

Заслужава да се спомене, че DNDi е получил ваучер за преглед на приоритет за тропически болести (PRV) поради одобрението на FDA. Проектът FDA за тропически болести на FDA е основан през 2007 г., за да насърчи разработването на нови лечения за пренебрегвани тропически болести, включително сънна болест. Sanofi и DNDi ще споделят всички ползи от PRV, което ще позволи на двете страни да продължат да инвестират в иновации и да осигурят достъп до нови инструменти за лечение на сънна болест и други пренебрегвани заболявания. Като част от дългосрочното си сътрудничество със СЗО, Sanofi обеща да продължи да предоставя лекарството безплатно на СЗО за разпространение в засегнатите страни.

Д-р Бернард Пекул, изпълнителен директор на DNDi, каза: „За лекарите от първа линия едно просто, напълно орално лечение на сънна болест сега е сбъдната мечта. Наркотикът е проучване между нас и Sanofi и страни, силно засегнати от сънна болест. Гордеем се с този последен крайъгълен камък в дългосрочното ни партньорство със Sanofi."

Люк Куйкенс, старши вицепрезидент на глобалния здравен отдел на Sanofi, заяви: „Това одобрение от FDA е важен етап в дългосрочния ангажимент на Sanofi за предотвратяване на сънна болест. Преди двадесет години компанията и СЗО постигнаха амбициозно споразумение. Партньорство за борба с пренебрегваните тропически болести. След като Европейската агенция по лекарствата (EMA) издаде положителни научни становища в края на 2018 г., одобрението на FDA е важна стъпка за подсилване на усилията за подпомагане на продължаващото премахване на болестта.