Първият инхибитор на фактор В на комплемента на Novartis Iptacopan е сертифициран като паспорт за иновации в Обединеното кралство!

Novartis наскоро обяви, че Британската агенция за регулиране на лекарствата и здравните продукти (MHRA), Националният институт по здравеопазване и клинична оптимизация (NICE) и Шотландската медицинска асоциация (SMC) са наградили орална терапия iptacopan (LNP023) за лечение на C3 гломерули"Паспорт за иновации" квалификация за заболяване (C3G).

C3G е изключително рядка и тежка форма на първичен гломерулонефрит, характеризираща се с нарушение на регулацията на комплемента. Годишната честота на заболяването в световен мащаб е 1-2 части на милион. Има около 10 000 случая в Съединените щати, около 10 500 случая в Европа, около 3200 случая в Япония и около 32 000 случая в Китай. C3G обикновено се диагностицира при юноши и млади хора. Прогнозата на заболяването е много лоша. Около 50% от пациентите развиват краен стадий на бъбречно заболяване (ESRD) в рамките на 10 години, а 50-70% от пациентите имат рецидив след бъбречна трансплантация.

Иптакопан е пионерски перорален инхибитор на фактор В, открит от Института за биомедицински изследвания Novartis. Фактор В е ключова серинова протеаза в алтернативния път на системата на комплемента. Iptacopan има потенциала да се превърне в първата таргетна терапия за забавяне на прогреса на C3G диализата.

Паспортът за иновации е пропуск за разрешение и достъп за иновации (ILAP). ILAP е нов начин за ускоряване на одобрението на лекарства, пуснати след Brexit. Той стартира през януари 2021 г. Той има за цел да ускори одобрението и маркетинга на иновативни лекарства и да популяризира пациентите' достъп до наркотици. ILAP предоставя единна интегрирана платформа за сътрудничество между MHRA, медицински партньори, включително NICE и SMC, и медицински разработчици. Разработчиците на лекарства по този канал ще получат повече обратна връзка от MHRA и заинтересованите страни (включително NICE). Един иновационен паспорт може да покрива множество бъдещи индикации за едно и също активно вещество. Следователно лекарствата могат също да включват множество заболявания в следващите стъпки на ILAP.

химична структура на иптакопан

иптакопан е първи в класа, орален, мощен, селективен, малък молекулен и обратим инхибитор на фактор В. Фактор В е ключова серинова протеаза в алтернативния път на системата на комплемента.

Понастоящем иптакопан се разработва за лечение на много комплементно управлявани бъбречни заболявания (CDRD) със значителни неудовлетворени медицински нужди, включително C3G, IgA нефропатия, атипичен хемолитично-уремичен синдром (aHUS), мембранозна нефропатия (MN) и рядката пароксизмална кръвна болест нощна хемоглобинурия (PNH).

Публикуваните данни от фаза 2 показват, че: (1) лечението на IgAN с иптакопан намалява протеинурията и стабилизира бъбречната функция; (2) лечението с C3G намалява скоростта на намаляване на изчислената скорост на гломерулна филтрация (eGFR) и стабилизира бъбречната функция; (3) Лечението на PNH значително намалява интраваскуларната и екстраваскуларната хемолиза, което позволява на повечето пациенти да постигнат бързо и дълготрайно подобрение без кръвопреливане.

Въпреки че Novartis има 35-годишна история в лечението на бъбречна трансплантация, иптакопан е първото лечение за CDRD в тръбопровода за лечение на бъбречни заболявания. Целта на Novartis е да промени подхода към лечението, като се насочи към един от ключовите двигатели на тези редки и прогресиращи заболявания, което има потенциал да удължи живота без диализа на пациенти с CDRD.

Чинмей Бхат, управляващ директор на Novartis Pharmaceuticals UK, Ирландия и Северна Европа, каза: „Гарантирането, че нашите лекарства се доставят на пациентите, които имат най-голяма нужда от тях, е наш ключов приоритет. Ние сме горди да разработим лиценз, базиран на новата иновация. И достъп до лекарства, които получават иновативен паспорт. Ние сме много щастливи да се ангажираме със заинтересованите страни в здравната система на Обединеното кралство чрез този нов начин да проучим възможността да предоставим това лекарство за развитие на пациентите възможно най-скоро."