Интратекалното инжектиране на Novartis Zolgensma показва силна ефективност при лечението на пациенти с тип 2 SMA!

AveXis, компания за генна терапия на Novartis, наскоро публикува най-новите данни от фаза I / II STRONG проучване на еднократна генна терапия Zolgensma (onasemnogene abeparvovec, AVXS-101) за интратекално приложение от тип 2 спинален мускул атрофия (SMA).

Резултатите показват, че педиатричните пациенти с тип 2 SMA ({{{1}} години ≤ възраст 0010010 lt; 5 години), лекувани с една доза интратекална Золгенсма при доза B (1. {{1}} x 1 0 до 1 4-та мощност vg) достигна основната крайна точка на ефективност: Hammersmith Function Exercise Extension Скалата (HFMSE ) резултатът се увеличи значително от базовото ниво със средно 6 0 точки, два пъти по-голям от прага на клиничната значимост, определен в предишното проучване на SMA, което отразява подобряването на 3-6 умения. Освен това, по време на периода на изследване, почти всички пациенти (92%) при всяко проследяване след изпитване на изходното ниво, HFMSE постигнаха клинично значимо увеличение от ≥ 3 точки, показвайки трайна ремисия и значително в сравнение с разлика в контрола на естествената история (p 0010010 lt; 0.000 1).

Увеличението, наблюдавано в резултата за HFMSE, отразява запазването на моторните неврони, свързани с ключовите мускулни групи, засегнати при тип 2 SMA, което позволява двигателно развитие, като контрол на търкаляне и торс по време на седене и седене от лежане до седене Преход. Противно на тези открития, според естествената история, пациентите с нелечен тип 2 SMA обикновено имат постоянен спад в двигателните функции и повече от 30% от пациентите умират преди навършване на 25 , По отношение на безопасността нежеланите събития, наблюдавани в проучването STRONG, съответстват на проекта Zolgensma IV (интравенозна инфузия). Няма съобщения за смъртни случаи и не са открити нови сигнали за безопасност.

Тези данни бяха оповестени на среща на виртуално клинично изпитание, домакин на МСС (MDA) наскоро. Първоначално срещата беше планирана да се проведе след годишната среща на MDA в 2020, но беше отменена поради въздействието на новата коронавирусна пневмония (COVID-19).

Дейв Ленън, президент на AveXis, казва: 0010010 "Почти всички пациенти, оценени по златната стандартна скала на Hammersmith, са получили клинично значими терапевтични отговори. Чрез непрекъсната и стабилна експресия на протеини SMN, те постоянно показват подобрена двигателна функция. При 2- сред пациенти с тип 2 SMA на възраст между 5 и 5 години, данните от проучването STRONG показват, че Zolgensma има най-добрите характеристики от този вид и пациент 0010010 # 39; двигателната функция се подобрява значително след еднократно интратекално приложение. Очакваме с нетърпение да споделим тези данни с регулаторните агенции, за да обсъдим по-нататък регистрацията на интратекална Zolgensma. 0010010 quot;

Олга Сантяго, главен лекар по AveXis, каза: 0010010 `; Поради непрекъснатата еволюция на възможностите за лечение, по-старите пациенти 2 пациенти с SMA се надяват да постигнат значителни подобрения в двигателната функция, да им позволят да носят от важни дейности и да ги направим по-независим Път. Имайки предвид тези мощни реакции на лечение, данните от проучването STRONG предполагат, че интратекалната инжекция на Zolgensma може да се превърне в нова възможност за еднократно лечение на пациенти и техните клиницисти. 0010010 ";

Спинална мускулна атрофия (SMA) е рядко генетично невромускулно заболяване. Поради липсата на функционален ген SMN 1 , SMA води до бърза и необратима загуба на моторни неврони, засягащи мускулната функция, включително дишане, преглъщане и основно движение. SMA е номер едно убиец на генетични заболявания сред бебета и малки деца под 2 годишна възраст. SMA тип 1 е най-разпространеният тип, който представлява около 60% от всички случаи. Без лечение повече от 90% от пациентите ще умрат на възраст 2 или ще се нуждаят от постоянна вентилация.

Zolgensma беше одобрен от FDA на САЩ през май 2019 и стана първият в света 0010010 # 39; първата генна терапия за SMA. Лекарството е подходящо за: SMA пациенти под 2 годишна възраст.

Zolgensma е еднократна генна терапия, която има за цел да реши генетичния корен на заболяването SMA чрез замяна на функцията на липсващия или нефункционален SMN 1 ген. След еднократно приложение на интравенозна инфузия (IV), Zolgensma въвежда функционално копие на SMN гена в клетките на 0010010 # 39; и непрекъснато експресира протеина SMN, за да спре процеса на болестта, като по този начин се подобри. качеството на живот на пациента 0010010 # 39; в дългосрочен план.

Клиничните проучвания показват, че при пациенти със симптоматична и предсимптомна SMA терапията с единична инфузия на Zolgensma показва значителни клинично значими терапевтични ползи, включително удължаване на преживяемостта без събития и постигане на двигателни етапи, които не са наблюдавани в естествената история на заболяването.