Рош Евриди скоро ще бъде одобрен за включване в списъка в ЕС и е в процес на преразглеждане в Китай!

Рош наскоро обяви, че Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (EMA) е издал положителен преглед, предлагащ одобрение на Evrysdi (рисдиплам) за лечение на възраст ≥ 2 месеца и клинична диагноза тип 1/2 SMA тип 3 или тип 5q спинална мускулна атрофия (SMA) с 1- 4 копия на SMN2. Препоръките на СНМР са завършени съгласно подхода за ускорена оценка. Очаква се Европейската комисия (ЕК) да вземе окончателно решение за преразглеждане в рамките на следващите два месеца, което ще се прилага за всички 27 държави-членки на ЕС, както и за Исландия, Норвегия и Лихтенщайн.

През август 2020 г. Евриди е одобрен от FDA на САЩ за лечение на деца и възрастни с пациенти със СМА на 2 месеца и по-възрастни. Когато Евриди е одобрен, FDA издаде и ваучер за приоритетен преглед (PRV) за редки педиатрични заболявания.

Evrysdi е течен препарат, който може да се прилага перорално или чрез сонда за хранене у дома, веднъж дневно. Лекарството може да се използва за лечение на кърмачета, деца, юноши и възрастни с всички видове (тип 1, тип 2, и тип 3) на SMA. До момента, Евриди е одобрен в 7 страни (САЩ, Чили, Бразилия, Украйна, Южна Корея, Грузия, Русия) и е подал списък на заявления в повече от 30 страни, включително Китай.

Струва си да се отбележи, че Евризи е първата перорална терапия за SMA и първата SMA терапия, която може да се прилага у дома. Evrysdi е мотогенен неврогенен ген за оцеляване 2 (SMN2) иРНК снаждане модификатор, който лекува SMA чрез увеличаване на производството на протеин за оцеляване на моторни невроза (SMN). SMN протеин се разпределя в рамките на тялото и е от съществено значение за поддържане на здрави моторни неврони и упражнения.

В 2 клинични изпитвания, Евришиди показва клинично значими подобрения на двигателната функция при пациенти с СМА на различни възрасти и тежест на заболяването (включително тип 1, тип 2, и тип 3). Бебетата, лекувани с Evrysdi, могат да седят поне 5 секунди без подкрепа, което е често срещан ключов етап на движение в естествения ход на SMA болестта. Освен това, в сравнение с естествената история на медицината, Евришиди също подобрява оцеляването без постоянна вентилация.

Химичната структура на рисдилам

Еврид е перорална течност. Неговата активна фармацевтична съставка, рисдипам, е неврогенен модер за оцеляване 2 (SMN2) снабдител, предназначен за непрекъснато увеличаване и поддържане на нивото на ПРОТЕИНА НА СМН в централната нервна система и в периферните тъкани. Все повече и повече клинични доказателства показват, че SMA е мултисистемно заболяване, и загубата на SMA протеин може да засегне много тъкани и клетки извън централната нервна система. След перорално приложение, рисдилам представлява системно разпределение, което може непрекъснато да повиши нивото на SMN протеин в централната нервна система и периферните тъкани, и е доказано, че подобрява двигателната функция на пациенти с тип 1, тип 2, и тип 3 SMA.

Като част от сътрудничеството с Фондация SMA и PTC Therapeutics Genentech довежда до клиничното развитие на Евриди. Като част от мащабен, обширен и стабилен проект за клинични изпитвания в областта на SMA, Evrysdi провежда изследвания в повече от 450 души. Проектът обхваща кърмачета на възраст от 2 месеца до 60-годишни, които имат различни симптоми и двигателни функции, като сколиоза или съвместни контрактури, както и пациенти, които преди това са получавали други SMA терапии. Популацията от клинични изпитвания на лекарството е предназначена да представлява широка популация от СМА в реални условия, с цел да се гарантира, че всички подходящи пациенти могат да получат лечение.

Рош провежда 4 глобални многоцентрови клинични проучвания (SUNFISH [NCT02908685], FIREFISH [NCT02913482], JEWELFISH [NCT03032172], RAINBOWFISH [NCT0379334]), за да оцени всички видове лечение с Evrysdi (тип 1, тип 3) Ефикасността и безопасността на SMA и пресимптоматичниЯ СМА при новородени.

Spinraza: Първият в света SMA лечение лекарство, одобрено в Китай

SMA е моторна невроза заболяване, което може да предизвика мускулна слабост и атрофия. Болестта е автозомно рексивни генетично заболяване, причинено от генетични дефекти. Това може да причини увреждане на мускулите около тялото на пациента. Основната проява на пациента е системна мускулна атрофия и слабост. Тялото постепенно губи различни двигателни функции, дори дишане и преглъщане. SMA е номер едно убиец на генетични заболявания при кърмачета под 2-годишна възраст. Болестта е сравнително често срещано "рядко заболяване" с разпространение на 1:6000-1:10000 при новородени. Според свързаните доклади, текущият брой пациенти със СМА в Китай е около 3-5 милиона.

През декември 2016 г. Spinraza (nusinersen), лекарство, разработено от Biogen и партньора му Йони, е одобрен и стана първият в света наркотик за лечение на SMA. Лекарството е антисенс олигонуклеотид (ASO). Той се прилага чрез интратекална инжекция и доставя лекарството директно на цереброспиналната течност (CSF) около гръбначния мозък. Той променя снаждането на SMN2 предварително пратеник РНК (pre-иРНК) и увеличава производството на напълно функционална SMN протеин. При пациенти със СМА, недостатъчни нива на SMN протеин доведе до дегенерация на гръбначния мозък двигател невроза функция. В клинични проучвания, лечението със Spinraza значително подобрява двигателната функция на пациентите със СМА.

През май 2019 г. беше одобрена генната терапия Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) от Novartis, превръщайки се в първата в света генна терапия за лечение на SMA. Лекарството предотвратява прогресията на заболяването чрез продължително изразяване на SMN протеин след единична, еднократно интравенозна инфузия, която може да реши основната причина за СМА и се очаква да подобри качеството на живот на пациентите в дългосрочен план.

На китайския пазар Spinraza е одобрен в края на февруари 2019 г. за лечение на пациенти с 5q спинална мускулна атрофия (5q-SMA). Това одобрение прави Spinraza първото лекарство за лечение на SMA на китайския пазар. 5q-SMA е най-често срещаният тип SMA, който представлява около 95% от всички случаи на СМА. Този тип SMA се причинява от мутация в SMN1 (ген за оцеляване на моторни неврон 1) върху хромозома 5, откъдето идва и името 5q-SMA .