Ryplazim (плазминоген) Отново кандидатства за обява: Първото лечение за вроден plasminogen дефицит (C-PLGD)!

Liminal BioSciences е клинично-стаена биофармацевтична компания, посветена на разработването на иновативни терапии за лечение на респираторни, чернодробни и бъбречни заболявания, свързани главно с фиброзата. Наскоро компанията обяви, че е представила повторно заявление за издаване на лиценз за биологичен продукт (БЛА) за Ryplazim (плазминоген) към FDA на САЩ чрез своята американска субсидиарна Prometic Biotherapeutics, която се използва за лечение на вроден plasminogenogen дефицит (C-PLGD). ). Тъй като няма одобрен метод на лечение, C-PLGD е зона за лечение със значителна незадоволена нужда в света. Ryplazim има потенциал да бъде първото лекарство, одобрено от FDA за лечение на C-PLGD.

C-PLGD е рядко мултисистемно заболяване, което има дълбоко въздействие върху здравето и качеството на живот на пациентите. Плазминогенът е естествен протеин, който се синтезира в черния дроб и циркулира в кръвта. Активираният плазминоген, плазмин, е основният компонент на фибринолитичната система и основният ензим, който разтваря тромби и премахва екстравазирания фибрин. Следователно, плазминогенът е от съществено значение за заздравяването на рани, клетъчната миграция, ремоделирането на тъкани, ангиогенезата и ембриогенезата. Пациентът може да не успее да произведе достатъчно плазминоген естествено при раждането. Това състояние се нарича вроден дефицит на плазминоген (C-PLGD), или остра или придобита недостатъчност след травма или заболяване.

Пациентите с C-PLGD ще натрупат фибрин растеж или лезии по повърхността на лигавицата на цялото тяло. Много случаи се диагностицират за първи път в педиатричната популация. Ако те не се лекуват навреме, те могат да причинят заболяване на орган увреждат. Докладите от рецензирани от партньорска гледна точка публикации показват, че разпространението на болестта в световен мащаб може да бъде 1,6 на милион.

Система за фибринолиза (източник на картина: healthjade.net)

В основното клинично изпитване фаза 2/3 за лечение на C- PLGD, общо 15 пациенти с C- PLGD, включително 6 деца, са включени и са получавали Ryplazim в продължение на 48 седмици. Всички пациенти, лекувани с Ryplazim, след 12 седмици лечение, най-ниската стойност на тяхната лична плазминогенна активност най-малко постига увеличение в съответствие с изходната стойност. Освен това, всички пациенти с активни и видими лезии по време на изпитването са излекувани напълно в рамките на 48 седмици след започване на лечението. Нежеланите събития, докладвани в клинични проучвания, са леки и няма смъртни случаи, сериозни нежелани събития или нежелани събития, които са довели до спиране на проучването.

През 2017 г. Liminal БиоНаука получи пълно писмо отговор (CRL) от FDA по отношение на Ryplazim БЛА. Компанията смята, че БКП отново е разрешила дефектите, свързани с определени производствени процедури, описани в РЛО. Компанията счита също така, че преразгледаният БКП представлява повторно подаване от клас II, което означава, че FDA ще завърши прегледа и ще вземе решение за одобрение в рамките на 6 месеца след получаване на повторното подаване.

Преди това FDA е издал Ryplazim orphan drug обозначение (ODD) и редки педиатрични заболявания обозначение (PRDD) за лечение на C-PLGD. Това означава, че ако Ryplazim е одобрен, Liminal Бионауказии ще бъдат допустими да получат приоритет преглед ваучер (PRV), които могат да бъдат изкупени за приоритет преглед за всички последващи нови приложения на наркотици и могат да бъдат продадени или прехвърлени.

Moira Daniels, ръководител на отдел регулаторни въпроси и осигуряване на качество в Liminal BioSciences, заяви: "Благодарим на всички заинтересовани страни, които са работили неуморно, за да ни помогнат да постигнем това събитие, включително и нашия професионален екип в производството на Liminal BioSciences, качествен контрол и клинични изследвания, и изследователи, пациенти и семейства, които подкрепят плана за развитие на Ryplazim. Ние сме ангажирани да предоставим на пациентите първия одобрен от FDA план за лечение на C-PLGD, който ще има положително въздействие върху живота на пациентите."