FDA предостави новото липозомно антрациклин ананамин Означение на лекарства сираци: Лечение на саркома на меките тъкани!

Moleculin Biotech е биофармацевтична компания от клиничен етап, фокусирана върху разработването на серия от кандидати за онкологични лекарства за лечение на високоустойчиви тумори. Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила лекарството за лекарства-сираци на Анамицин (ODD) за лечение на сарком на меките тъкани (STS). Преди това FDA е предоставила на Annamycin обозначението за лекарства сираци (ODD) и Fast Track (FTD) за лечение на рецидивираща или рефрактерна остра AML.

Moleculin наскоро обяви, че FDA е одобрила новото приложение за изследване на лекарства (IND) на Annamycin&# 39, което позволява на Moleculin да започне клинично изпитване фаза 1b / 2 в САЩ за пациенти със STS, които са преминали в белите дробове след първа линия лечение. Основните принципи на клиничното изпитване включват скорошни данни с животни, включително данни от годишната среща на Американската асоциация за изследване на рака (AACR), проведена на 22-24 юни 2020 г., и данни от независима лаборатория, обявена на 21 октомври 2020 г. Тези данни показват че натрупването на ананамицин в белите дробове е 6-34 пъти по-голямо от това на доксорубицин, основното химиотерапевтично лекарство от първа линия за STS. В допълнение, клиничните данни показват, че употребата на Анамицин няма кардиотоксичност и има способността да преодолява механизма на мултирезистентност. И двете обикновено имат терапевтични ограничения на антрациклините (включително доксорубицин) при STS. В обобщение, тези фактори показват, че Анамицин може да представлява важно лечение, което може да помогне за решаване на сериозните неудовлетворени нужди на пациенти с STS белодробни метастази.

Уолтър Клемп, председател и главен изпълнителен директор на Moleculin, каза:" Това е второто наименование за лекарства сираци на Annamycin' Преди това лекарството е получило обозначение за лекарства сираци за лечение на рецидивираща или рефрактерна остра миелоидна левкемия. Вярваме, че това Продължава да показва, че широчината на нашия тръбопровод ни предоставя' множество възможности за изстрел', която предоставя множество възможности за създаване на стойност за акционерите."

Молекулярна структура на ананамин (източник на снимката: chemdrug)

Анамицин е ново поколение антрациклини (Anthracycline), което няма почти никаква кардиотоксичност и може да избегне мултирезистентност. Той има по-силна ефикасност в AML клетъчни линии и е показал ефикасност при лечение на пациенти, чиято стандартна терапия за лечение не е успяла. . В момента Анамицин се разработва за лечение на пациенти с рецидивирала или рефрактерна ОМЛ.

Повече от 50 години антрациклините са крайъгълният камък на възможностите за лечение на ОМЛ. Те се комбинират с друго химиотерапевтично лекарство, наречено цитарабин. Тази комбинация често се нарича&"; 7-3 индукционна терапия GG", чиято цел е да предизвика достатъчна ремисия за успешна трансплантация на костен мозък. Понастоящем единствената жизнеспособна дългосрочна възможност за повечето пациенти с ОМЛ е трансплантацията на костен мозък, която е била успешна при значителен брой пациенти. Въпреки това, за да се класират за трансплантация на костен мозък, пациентите първо трябва да имат успех чрез индукционна терапия. За съжаление, настоящата индукционна терапия е ефективна само за около 20 % на пациентите.

Доксорубицин (доксорубицин) е едно от основните антрациклинови лекарства, използвани за индукционна терапия на пациенти с остра левкемия. Според докладите годишният приход на лекарството&надвишава 700 милиона щатски долара. Въпреки че одобрените антрациклини (като доксорубицин) са много важни и са успешни, всички те са кардиотоксични, което може да причини сърдечно увреждане и да ограничи дозата. В допълнение, лекуваните туморни клетки обикновено имат или развиват резистентност към антрациклини от първа линия, обикновено чрез така наречените&"мултирезистентност GG"; за премахване на настоящите антрациклини и ограничаване на ефективността на лечението. Следователно за по-голямата част от пациентите все още няма ефективно лечение и повечето пациенти скоро ще умрат от левкемия.

Анамицин има възможността да се превърне в напълно променящ играта наркотик в това отношение. Лекарството е уникална липозомна форма от ново поколение на антрациклини (известна също като" L-Annamycin" в литературата), предназначена да елиминира кардиотоксичността и да избегне честото поражение на одобрените в момента антрациклини. Механизъм за резистентност към лекарства. В животински модели за тестване на кардиотоксичност, Анамицин се оказа некардиотоксичен. В клинични проучвания при хора, фокусирани върху левкемия, лекарството показва ограничаваща дозата токсичност от доксорубицин (основният антрацен от първа линия, използван за индукционна терапия). Едно от цикличните лекарства) обикновено изпитва много по-малко токсичност.

Преди това Анамицин е тестван в 6 клинични проучвания и 114 пациенти, включително 2 клинични проучвания, фокусирани върху левкемия за лечение на пациенти с рецидивираща или рефрактерна индукционна терапия от първа линия. В тези проучвания се съобщава за малка или никаква кардиотоксичност. . В момента Анамицин преминава през фази I / II изпитвания за лечение на ОМЛ в САЩ и Европа.