Американската FDA одобри риплазим (плазминоген): първото лекарство за лечение на дефицит на плазминоген!

Liminal BioSciences наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Ryplazim (плазминоген, човешки tvmh) за лечение на пациенти с дефицит на плазминоген тип 1 (хипоплазминогенемия). Струва си да се спомене, че Ryplazim е първото лекарство, одобрено от FDA за лечение на дефицит на плазминоген. Това е рядко генетично заболяване, което може да увреди нормалната функция на тъканите и органите и може да причини слепота.

Докато одобрява Ryplazim, FDA също така издаде ваучер за преглед на приоритет за редки педиатрични заболявания (PRV) на Liminal BioSciences, за да награди компанията за изключителния й принос в разработването на нови лекарства за редки заболявания. Ваучерът може да бъде осребрен за приоритетен преглед на всички следващи нови заявления за наркотици и може да бъде продаден или прехвърлен.

Брус Причард, главен изпълнителен директор на Liminal BioSciences, каза:" Това одобрение е важен крайъгълен камък за Liminal, пациенти, болногледачи и лекари. Ние сме много доволни, че Ryplazim ще предоставя услуги на пациенти с вроден дефицит на плазминоген в САЩ. Лечение. Полученият ваучер за приоритетен преглед (PRV) за редки педиатрични заболявания също има потенциала да предостави на Liminal неразредени пари в подкрепа на нашите непрекъснати усилия за напредък и разширяване на нашата стратегия за изследвания и развитие на малки молекули."

Дефицитът на плазминоген е рядко многосистемно и генетично заболяване, което оказва дълбоко въздействие върху здравето и качеството на живот на пациентите. При всички пациенти с дефицит на плазминоген плазмените нива на плазминоген са значително намалени.

Плазминогенът е естествен протеин, който се синтезира от черния дроб и циркулира в кръвта. Активираният плазминоген, плазминът, е основният компонент на фибринолитичната система и основният ензим, който разтваря тромба и премахва екстравазирания фибрин. Следователно, плазминогенът е от съществено значение при зарастването на рани, миграцията на клетките, ремоделирането на тъканите, ангиогенезата и ембриогенезата. Дефицитът на плазминоген води до натрупване на фибрин, което води до развитие на лезии, като по този начин нарушава нормалната функция на тъканите и органите. Когато тези лезии засягат окото, това може да доведе до слепота.

Активната съставка на Ryplazim е плазминоген, който се екстрахира и пречиства от човешката плазма. Лечението с риплазим помага за увеличаване на плазмените нива на плазминоген, временно коригиране на дефицита на плазминоген, намаляване или премахване на заболяването.

Път на активиране на плазминогена (източник на снимката: GeneReviews)

Ефикасността на Ryplazim при педиатрични и възрастни пациенти с дефицит на плазминоген тип 1 е потвърдена в едно рамо, отворено клинично изпитване. В проучването са включени 15 пациенти, чиито изходни нива на активност на плазминоген са между< 5%="" до="" 45%="" от="" нормалните="" стойности.="" всички="" пациенти="" са="" получавали="" доза="" ryplazim="" от="" 6,6="" mg="" kg,="" веднъж="" на="" всеки="" 2-4="" дни,="" и="" са="" продължавали="" лечението="" в="" продължение="" на="" 48="" седмици,="" така="" че="" тяхното="" ниво="" на="" активност="" на="" плазминогена="" е="" било="" поне="" 10%="" по-високо="" от="" изходното="" ниво="" и="" заболяването="" е="" било="" лекувано.="" клинични="">

Ефикасността се основава на общия процент на клиничен успех на 48 седмици, определен като 50% от пациентите с видими или други измерими невидими лезии, с поне 50% подобрение в броя / размера или функционалното въздействие на лезиите от изходното ниво. Резултатите показват, че всички пациенти, които са имали някакви лезии при изходното изследване, са подобрили броя или размера на лезиите с поне 50%. В това проучване Ryplazim се понася добре.

Одобрението на Ryplazim за пускане на пазара отбелязва важна повратна точка, осигурявайки на пациентите с дефицит на плазминоген тип 1 първата и много необходима терапия и предоставяйки на пациентите и семействата нова възможност за контрол на симптомите на заболяването.