Американската FDA одобрява актуализацията на етикета Palynziq: Максималната доза се увеличава до 60 mg!

BioMarin е глобална биотехнологична компания, посветена на разработването и комерсиализацията на иновативни терапии за лечение на пациенти със сериозни и животозастрашаващи редки и ултраредки генетични заболявания. Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила допълнително заявление за лиценз за биологични продукти (sBLA), което ще позволи инжектирането на Palynziq (пегвалиаза-pqpz) за лечение на възрастни пациенти с фенилкетонурия (PKU) Дозата е увеличена до 60 mg. Преди това максимално допустимата доза на лекарството беше 40 mg. Във фаза III проучване PRISM, 19% от пациентите се нуждаят от доза от 60 mg, за да реагират адекватно на лечението с Palynziq.

Разширяването на етикета Palynziq включва: (1) Добавени са данни за дългосрочна ефикасност, доказващи, че фенилаланинът (Phe) е намалявал непрекъснато в продължение на 3 години; (2) Данните за 6 години допълнително подкрепят добрата безопасност. Етикетът за лекарството на Palynziq&# 39 е актуализиран: Като се има предвид толерантността на пациента' към прием на Palynziq и прием на хранителни протеини, се позволяват индивидуални поддържащи дози за постигане на контрол на Phe в кръвта (концентрацията на Phe в кръвта е по-малка или равна на 600 μmol / L).

Palynziq е пегилирана рекомбинантна фенилаланин амонячна лиаза (PAL). Това е първата и единствена PKU ензимна заместителна терапия, насочена към основната причина за PKU, като помага на тялото да разложи Phe. В Съединените щати Palynziq е одобрен от FDA през май 2018 г. Показан е за употреба при възрастни пациенти с PKU, чиято концентрация на Phe в кръвта надвишава 600 μmol / L при текущо управление за намаляване на концентрацията на Phe в кръвта.

Palynziq е второто лекарство на BioMarin' одобрено за лечение на PKU. Компанията също така наскоро обяви, че глобалното проучване PKU за генна терапия BMN307 Phearless Phase 1/2 дава на първия участник медикаментозно лечение, което има потенциала да стане третата PKU терапия на компанията' BMN307 получи статут на Fast Track (FTD) в САЩ и статут на лекарства сираци (ODD) в САЩ и Европейския съюз.

Тази дългосрочна актуализация на данните за етикетите се основава на данните за ефикасността на тригодишно проучване за отворено разширение на етикета. Проучването показа, че сред 86 пациенти, получавали лечение с Palynziq в продължение на поне 2 години, на 2-годишен период от време: две трети (66%) от пациентите са имали нива на Phe в кръвта ≤360 μmol / L, на линия с Американското общество за медицинска генетика и геномика (ACMG) препоръчва целта Phe в насоката, 50% от пациентите имат нива на Phe в кръвта ≤120 μmol / L. Сред 77 пациенти, лекувани в продължение на поне 3 години, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) нива на Phe в кръвта са били по-малки или равни на 600, 360, 120 μmol в 3-годишния период от време. / L. Други данни за безопасност с проследяване за повече от 6 години са в съответствие с предишните данни за безопасност на Palynziq&# 39 и нямат нищо общо с дозата.

Jean-Jacques Bienaimé, председател и главен изпълнителен директор на Biomarin, каза: „BioMarin е доволен, че FDA признава важността на предоставянето на допълнителни дозировки за пациенти с ПКК. В съответствие с европейския етикет, Palynziq в момента използва до 60 mg в Съединените щати. Биомарин Ние се ангажирахме да предоставяме значими нови възможности за лечение на групата PKU. Въз основа на повече от 15 години изследвания и разработки стартирахме първите две PKU терапии. Ще продължим да работим за по-нататъшно разбиране на ефикасността и безопасността на нашата PKU терапия за пациенти Пол."

PKU е рядко генетично заболяване, което се проявява при раждането и има различни кумулативни токсични ефекти върху мозъка. Характеризира се с неспособността си да разлага фенилаланин (Phe), който е аминокиселина, намираща се в различни протеини. . Ако не се лекува, високите нива на Phe ще бъдат токсични за мозъка и могат да причинят сериозни неврологични и невропсихиатрични проблеми, да засегнат мисленето, чувството и поведението на хората и да причинят депресия, тревожност и поведенчески разстройства, които засягат качеството на живот. Поради тежестта на тези симптоми, в много страни бебетата се изследват при раждането, за да се гарантира, че те са диагностицирани и лекувани по-рано, за да се избегнат интелектуални затруднения и други усложнения. Пациентите с ПКК се нуждаят от управление през целия живот, включително спазване на предизвикателни и ограничаващи ежедневни медицински храни и храни с адаптирано мляко, за да се избегне приема на Phe, присъстващ в повечето храни.