TransCon човешки растежен хормон получава квалификации за лекарства сираци от САЩ и ЕС

Асцентис Фарма обяви на април 15, 2020 , че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е предоставила TransCon човешки хормон на растежа (лонапегсоматропин) лекарство сираци за лечение на дефицит на растежен хормон (GHD).

TransCon човешки растежен хормон е изследователско пролекарство с дългодействащ растежен хормон, което е разработено в седмично лекарство за лечение на GHD. TransCon човешки растежен хормон поддържа същия начин на действие като ежедневното лечение с човешки растежен хормон чрез освобождаване на същите молекули на растежен хормон. Понастоящем няма одобрена терапия с растежен хормон с продължително действие на американския или европейския пазар. TransCon човешки растежен хормон е сертифициран от Европейската комисия (ЕК) за лечение на GHD в Европа през октомври 2019.

Лекарствата, одобрени от FDA за лекарства сираци, се отнасят до тези, които могат безопасно, ефективно да лекуват, диагностицират или предотвратяват редки заболявания или състояния, засягащи по-малко от 200, 000 граждани на САЩ, и могат да бъдат по-безопасни или по-ефективни от одобрените продукти. Обозначението за лекарства сираци предоставя определени ползи и стимули за разработчиците на лекарства, включително седемгодишен период на монопол на пазара в САЩ от датата на разрешение за употреба, освобождаване от потребителски такси и данъчни кредити за клинични изследвания. Предоставянето на обозначения за лекарства сираци няма да промени регулаторните изисквания на FDA за определяне на безопасността и ефективността на лекарствата чрез подходящи и добре контролирани изследвания в подкрепа на одобрението и комерсиализацията. 0010010 nbsp;