Dojolvi е лансиран в Съединените щати: първото лекарство с дълги вериги на окислителния метаболизъм на мастните киселини (LC-FAOD)!

Ultragenyx е биофармацевтична компания, фокусирана върху разработването на нови терапии за лечение на сериозни редки и ултра-редки генетични заболявания. Наскоро компанията обяви, че Dojolvi (UX007 / трихептаноин, трихептаноин, триглицерид на седем въглеродни мастни киселини, орална течност) вече е на пазара. Лекарството е одобрено от Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) в края на юни тази година. , Като източник на калории и мастни киселини, той се използва за лечение на деца и възрастни, за които е потвърдено, че са с дълговерижна болест на окислителния метаболизъм на мастните киселини (LC-FAOD) чрез молекулно изследване.

Заслужава да се спомене, че Dojolvi е първото лекарство, одобрено от FDA за лечение на LC-FAOD, което е основен етап в лечението на това заболяване. Изследването на редки заболявания, особено разработването на нови терапии, е труден и отнемащ време процес. Одобрението на Dojolvi&# 39 също отбелязва значителните резултати от близо 20-годишната научноизследователска и развойна дейност.

Ерик Харис, главен търговски директор на Ultragenyx, каза:&"LC-FAOD е сериозно, непредсказуемо, обикновено катастрофално и животозастрашаващо заболяване. Много пациенти имат трудности в живота. Въпреки че понастоящем получават най-добрите грижи, те все още са хоспитализирани често и често. Станал е голям медицински инцидент. Dojolvi е единственото лекарство, одобрено от FDA за лечение на LC-FAOD, и продуктът вече е на пазара. Сега ще се съсредоточим върху гарантирането, че всички пациенти с LC-FAOD в Съединените щати могат да получат и да се възползват от лечението с Dojolvi."

LC-FAOD е група от редки, за цял живот и животозастрашаващи генетични заболявания. При тези заболявания тялото не може да преобразува дълговерижните мастни киселини в енергия. Dojolvi е високо пречистен, синтетичен триглицерид на седем въглеродни мастни киселини, предназначен да осигури средноверижни и нечетни въглеродни мастни киселини като източници на енергия и заместители на метаболитите за пациенти с LC-FAOD. Преди това FDA предостави на Dojolvi редкия статус на педиатрична болест (RPDD) и състоянието на бързо проследяване (FTD) за лечение на LC-FAOD.

Dojolvi беше одобрен от FDA и подкрепен от обширен пакет от данни, включващ дългосрочната безопасност от проучване във фаза II на 29 записани пациенти и 75 записани пациенти (включително 20 пациенти, наивни към UX007) Данни от разширено проучване за ефикасността , ретроспективен преглед на медицинската документация на 20 пациенти, които първоначално са приемали симпатикови лекарства, 67 пациенти, лекувани чрез програмата за разширен достъп, и рандомизирано контролирано проучване, инициирано от изследовател, включващ 32 пациенти. Тези данни показват, че лечението с UX007 има положителен ефект върху сърдечната функция.

Механизмът на действие на UX007 при лечение на LC-FAOD (източник на снимка: Ultragenyx)

LC-FAOD е група от автозомно рецесивни наследствени заболявания, която се характеризира с метаболитен дефект, при който тялото не може да преобразува дълговерижните мастни киселини в енергия. Невъзможността да се произвежда енергия от мазнини ще доведе до сериозна консумация на глюкоза в организма, което води до остра метаболитна криза, когато потреблението на енергия на пациента&# 39 се увеличи, като често срещани инфекции или умерени упражнения. Тези метаболитни кризи могат да се проявят като тежки заболявания на черния дроб, мускулите и сърцето и могат да доведат до хоспитализация или преждевременна смърт. LC-FAOD е включен в скрининга за новородени в САЩ и някои европейски страни. Настоящото лечение за пациенти с LC-FAOD е да избягват гладуване, диета с ниско съдържание на мазнини / високо въглехидрати, карнитин и масло от триглицериди със средна верига (MCT), което е медицинска храна. Въпреки съвременното лечение, много пациенти имат значителни метаболитни събития, включително хоспитализация и смъртност, причинени от LC-FAOD.

Dojolvi е висококачествен, фармацевтичен клас, средноверижен триглицерид. Това е синтетичен триглицерид на седем въглеродни мастни киселини, получен чрез свързване на три седем въглеродни мастни киселини с гръбнак на глицерол чрез многоетапен химичен процес. Лекарството е предназначено да осигури на пациентите мастни киселини със нетрайна верига със средна дължина, които могат да се метаболизират в цикъла на Кребс, ключов процес за генериране на енергия, за увеличаване на междинните субстрати, като по този начин директно се решават дефектите на LC-FAOD. За разлика от типичните равномерни мастни киселини, междинният продукт, произведен от Dojolvi чрез цикъла на Кребс, също може да бъде превърнат в нова глюкоза, която може да осигури важни допълнителни терапевтични ефекти, особено когато нивата на глюкозата са твърде ниски.