Третата индикация на Novartis Kymriah влиза в преглед в САЩ и Европа

Novartis наскоро обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) и Европейската агенция по лекарствата (EMA) са приели съответно заявлението за лиценз за допълнителен биологичен продукт (sBLA) и промените от клас II за CD19 CAR-T клетъчната терапия Kymriah (tisagenlecleucel): За лечение на възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен фоликуларен лимфом (r/r FL), които преди това са получили поне 2 терапии. FDA предостави приоритетен преглед на sBLA.

Преди това FDA предостави на Kymriah обозначението за усъвършенствана терапия по регенеративна медицина (RMAT) за лечение на r/r FL; Европейската комисия (ЕК) предостави на Kymriah наименованието за лекарства сираци (ODD) за лечение на FL. Ако бъде одобрен, Kymriah ще предостави важна възможност за лечение на пациенти с r/r FL. В същото време, r/r FL също ще стане третата индикация на Kymriah' за В-клетъчни злокачествени заболявания.

Kymriah е CD19-насочена генетично модифицирана автоложна Т-клетъчна имунноклетъчна терапия. За разлика от конвенционалните терапии с малки молекули или биологичните терапии, CAR-T клетъчната терапия е жив продукт за Т-клетъчна терапия. Принципът на Kymriah е генетично да модифицира Т клетките на пациента, за да експресира химерен антигенен рецептор (CAR), предназначен да насочва антигена CD19, който е антигенен протеин, експресиран на повърхността на различни кръвни туморни клетки, включително В клетки Лимфом и левкемични клетки.

Kymriah е първата CAR-T клетъчна терапия, одобрена от FDA на САЩ. В момента е на пазара в 30 страни и има повече от 345 сертифицирани лечебни центъра. Kymriah е еднократно лечение, предназначено да укрепи имунната система на пациента' за борба с рака. Понастоящем одобрените показания на Kymriah' включват: (1) лечение на рецидивираща или рефрактерна остра лимфобластна левкемия (r/r ALL) деца и млади възрастни (на възраст до 25 години); (2) лечение на рецидивираща или рефрактерна остра лимфобластна левкемия (r/r ALL) Възрастни пациенти с дифузен голям В-клетъчен лимфом (r/r DLBCL).

Това ново приложение за индикация се основава на положителните данни от ключовото изпитване Фаза 2 ELARA. Това е еднораменно, многоцентрово, открито проучване фаза 2, което оценява ефикасността и безопасността на Kymriah при лечението на възрастни пациенти с R/R FL. Данните показват, че проучването наблюдава силен процент на отговор при пациенти с r/r FL, които преди това са получавали множество терапии (медиана: 4 [диапазон: 2-13]): степен на пълен отговор (CR) от 66 %, общият отговор процент (ORR) достигна 86%. Безопасността е много важна. През първите 8 седмици след инфузията нито един пациент не е имал свързан с Kymriah степен 3 или по-висок синдром на освобождаване на цитокини (CRS). Данните от проучванията бяха обявени по-рано тази година на годишната виртуална среща на Американското дружество по клинична онкология (ASCO) за 2021 г.

Джеф Легос, изпълнителен вицепрезидент и глобален ръководител на развитието на онкологията и хематологията, Novartis, каза: „Това е важен етап в нашата мисия да предоставим Kymriah за възрастни пациенти с рецидивиращ или рефрактерен фоликуларен лимфом. Получаването на квалификация за лекарства сираци от ЕК и приоритетния преглед на FDA подчертава значителните неудовлетворени нужди и спешност при тези пациенти. Kymriah демонстрира впечатляващи резултати в изпитването ELARA и се надяваме, че можем да предоставим уникално и потенциално окончателно лечение. Минимизиране на тежестта."