Американската FDA одобри Arcalyst: за лечение на пациенти на възраст ≥ 12 години и намаляване на риска от рецидив!

Kiniksa Pharma е американска биофармацевтична компания, чиито тръбопроводни активи са предназначени да регулират имунните пътища за лечение на различни заболявания. Наскоро компанията обяви, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Arcalyst (rilonacept) за деца и възрастни на възраст ≥12 години за лечение на рецидивиращ перикардит и намаляване на риска от рецидив. За намаляване на риска от рецидив при възрастни и деца над 12 години. Търговският старт се очаква през април 2021 г. Kiniksa очаква Arcalyst да бъде официално включен в списъка през април 2021 г.

Особено си струва да се спомене, че Arcalyst е първото и единствено лекарство, одобрено от FDA на САЩ за лечение на рецидивиращ перикардит. Arcalyst е седмично, подкожно инжектиран рекомбинантен синтезен протеин, който може да блокира сигнализирането на интерлевкин-1α (IL-1α) и интерлевкин-1β (IL-1β).

Повтарящият се перикардит е изтощително заболяване, което нарушава живота на пациентите. Данните показват, че рецидивиращият перикардит произхожда от патофизиологията на IL-1α и IL-1β-медиираното вътрешно авто-възпаление. Това одобрение подкрепя концепцията за целенасочени стратегии за имуномодулиращо лечение и отбелязва промяна в управлението на пациенти с това опустошително заболяване.

Одобрението на FDA' на Arcalyst за лечение на рецидивиращ перикардит се основава на положителните данни от фаза 3 на проучването RHAPSODY. Това проучване е ключово проучване във фаза 3 на Arcalyst при лечението на рецидивиращ перикардит. RHAPSODY достигна предварително зададената първична крайна точка (време до първата рецидив на перикардит) и всички първични и вторични крайни точки за ефикасност по време на случайния период на отнемане и те бяха статистически значими.

Данните показват, че лечението с Arcalyst клинично значително е подобрило резултатите, свързани със значителни неудовлетворени медицински нужди при рецидивиращ перикардит. Още след първата доза болката и възпалението, съобщени от пациента, бяха бързо и непрекъснато намалени. Средното време от започване на лечението до отговора на лечението е 5 дни, а степента на отговор на лечението е 97%. Рискът от рецидивиращи събития на перикардит при пациенти, рандомизирани на лечение с Arcalyst, е намален с 96% (HR=0,04, p< 0,0001),="" 92%="" от="" пробните="" дни="" нямат="" болка="" или="" най-много="" лека="" болка,="" в="" сравнение="" с="" 40%="" при="" плацебо="" група="">< 0,0001)="" 0,0001).="" в="" проучването="" най-честите="" нежелани="" реакции="" са="" реакции="" на="" мястото="" на="" инжектиране="" и="" инфекции="" на="" горните="" дихателни="" пътища.="" данните="" от="" проучването="" rhapsody="" са="" публикувани="" в="" международното="" медицинско="" списание"="" new="" england="" journal="" of="" medicine"="" (nejm)="" и="" в="" същото="" време="" обявено="" на="" научната="" среща="" на="" американската="" сърдечна="" асоциация="" през="" 2020="">

Аркалистът е открит от Regeneron Pharma и е получил предварително одобрение от FDA през февруари 2008 г. за лечение на студен пиридин-асоцииран периодичен синдром (CAPS), включително фамилен студен възпалителен синдром (FCAS) и синдром на Muckle-Wells (MWS, рядък наследствен периодичен синдром на треска), одобрен впоследствие през декември 2020 г. за пациенти с дефицит на интерлевкин-1 рецептор (IL-1 рецептор) (DIAR) Поддържане на ремисия.

Kiniksa получи лиценз за Arcalyst от Regeneron през 2017 г. за оценка на заболявания, за които се смята, че са медиирани от IL-1α и IL-1β, включително рецидивиращ перикардит. Както е посочено в лицензионното споразумение за Arcalyst, след като FDA одобри повтарящ се перикардит, Kiniksa отговаря за продажбите и дистрибуцията на Arcalyst'

Повтарящият се перикардит е болезнено автовъзпалително сърдечно-съдово заболяване, обикновено проявяващо се като болка в гърдите, често придружено от промени в електрическата проводимост и понякога излив около сърцето, наречен перикарден излив. Пациентите, които развиват допълнителни епизоди на перикардит след асимптоматичен период от 4-6 седмици или повече, се идентифицират като рецидивиращ перикардит. Симптомите на повтарящ се перикардит засягат качеството на живот, ограничават физическата активност и водят до чести посещения в спешно отделение и хоспитализации. Данните показват, че около 40 000 пациенти в САЩ търсят и получават лечение за повтарящ се перикардит всяка година. В тази група приблизително 14 000 пациенти са имали второ или последващо събитие (рецидив) поради персистиращо вътрешно заболяване или недостатъчен отговор на традиционните терапии (като нестероидни противовъзпалителни лекарства, колхицин и кортикостероиди).