FDA на САЩ одобри първите капки цистеамин за очи Cystadrops: лечение на цистиноза очни прояви

Recordati Редки Болести наскоро обяви, че Администрацията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) е одобрила Cystadrops (капки за очи с цистеамин, 0.37%). Cystadrops е нова вискозни капки за очи, които могат да разрушават отлаганията на цистин кристал в роговицата на пациенти с цистиноза.

Cystadrops може значително да намали отлагането на цистин кристали в роговицата. Това е първият и само FDA одобрени цистеамин капки за очи, прилага 4 пъти на ден. Цистинът съхранение заболяване е рядко вродено заболяване, което причинява цистин кристали да се натрупват в цялото тяло, причинявайки обширни тъкан и орган щети, и има голямо влияние върху очите.

Регити главен изпълнителен директор Андреа заяви: "Пациентите с болест на цистина и техните болногледачи трябва да управляват множество лекарства всеки ден. За да намали ежедневното си натоварване, Recordati се ангажира да разработи нова вискозна форма на капки за очи за лечение на цистин кристали на роговицата. Много сме щастливи да доведем Цистадропс на американски пациенти. Това е първата цистеаминова капка за очи формула, одобрена от FDA САЩ. Той всъщност се използва 4 пъти на ден за намаляване на роговицата кристали."

Клинтън Мур, президент на цистинозата изследователска мрежа, каза: "Цистинозата е сложно заболяване. Ранното откриване и своевременното лечение са от съществено значение за забавяне на развитието и прогресията на симптомите. В миналото През последните няколко десетилетия подобренията в лечението на болест на цистина съхранение са довели до увеличаване на продължителността на живота. Въпреки тези постижения, очните прояви на това заболяване са постоянна борба за пациентите. Пациентите с ацидоза са чувствителни към светлина, дискомфорт и болка в очите. Често носят слънчеви очила дори на закрито, опитвайки се да се справи с ежедневните дейности като училище и работа."

Cystadrops е вискозен или вискозен цистин изчерпващ офталмологичния разтвор, използван за лечение на отлагане на цистин кристали на роговицата при възрастни и деца с болест на цистина. Цистинното заболяване е комплексно и рядко заболяване, което изисква пациентите и болногледачите да използват различни лекарства всеки ден. Cystadrops е първият и само одобрени от FDA цистеамин капки формулировка, която се използва 4 пъти на ден, когато буден. Cystadrops може да се съхранява при стайна температура до 7 дни след отваряне.

Одобрението на Cystadrops от FDA се подкрепя от данни от две клинични изпитвания. Пациентите в двете клинични изпитвания получават Cystadrops с медиана на честотата 4 пъти на ден.

— В едно отворено, рандомизирано, контролирано, многоцентрово проучване с две рамена фаза 3, в групата на Cystadrops са били 15 пациенти. In vivo конфлюциална микроскопия (IVCM) се използва за оценка на намаляването на плътността на цистиновата кристална плътност на роговицата. Данните показват, че в групата на Cystadrops общият цитохид на всички слоеве на роговицата намалява с 40% от изходното ниво до 90-ия ден от лечението.

— В откритото клинично изпитване фаза 1/2a, 8 пациенти са получили лечение с Cystadrops. Данните показват, че ефикасността на 30% намаление на общия IVCM скор на пациентите може да се запази по време на 5-годишния период на проучване.

Безопасността на Cystadrops е оценена в 2 клинични изпитвания. Най-честите нежелани реакции са болка в окото (изтръпване), замъглено зрение, дразнене на очите (изгаряне), зачервяване на очите, дискомфорт в мястото на падане на очите (лепкави очи или лепкави клепачи), сърбеж в очите, воднисти очи, мигли или наркотици депозити около очите.