FDA на САЩ одобрява С-тип натриуретичен пептиден аналог Voxzogo (восоритид)---2/2

Механизъм на действие на vosoritide

Ахондроплазията е най-често срещаният непропорционален нисък ръст при хората. Характеризира се със забавена ендохондрална осификация, водеща до непропорционална късост и структурни нарушения на дългите кости, гръбначния стълб, лицето и основата на черепа. Това състояние се причинява от мутации в гена 3 на рецептора на фибробластния растежен фактор (FGFR3), който е отрицателен регулатор на растежа на костите.

В допълнение към непропорционално нисък ръст, пациентите с ахондроплазия могат да получат сериозни здравословни усложнения, включително компресия на форамена, сънна апнея, свити крака, лицева хипоплазия, постоянни люлки в долната част на гърба, спинална стеноза и повтарящи се уши. Отделение по инфекция. Някои от тези усложнения могат да доведат до необходимост от инвазивна хирургия, като декомпресия на гръбначния мозък и изправяне на огънати крака. Освен това проучванията показват, че нивата на смъртност се увеличават за всяка възрастова група.

Повече от 80% от родителите на деца с ахондроплазия са със среден ръст, а заболяването се причинява от спонтанни генетични мутации. Глобалната честота на ахондроплазия е около едно на 25 000 живородени.

Vosoritide е аналог на С-тип натриуретичен пептид (CNP), получен от естествени човешки пептиди и е ефективен стимулатор на ендохондралната осификация. Естественият човешки пептид е положителен регулатор на растежа на костите. Vosoritide се свързва със специфични рецептори и инициира вътреклетъчни сигнали, които инхибират свръхактивния път на FGFR3.

Понастоящем, vosoritide се оценява за деца, чиято пластина за растеж все още е"отворена", обикновено деца на възраст под 18 години. Тези пациенти представляват приблизително 25% от пациентите с ахондроплазия. В Латинска Америка, Близкия изток и по-голямата част от Азиатско-Тихоокеанския регион понастоящем няма регулаторни одобрения за лекарства, използвани за лечение на ахондроплазия.